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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2025 年 11 月 5 日，和鉑醫(yī)藥全資子公司諾納生物與 Umoja Biopharma 深化戰(zhàn)略合作的公告，引起業(yè)內(nèi)關(guān)注。雙方?jīng)Q定將諾納生物的 HCAb Harbour Mice 平臺(tái)、NonaCarFxTM 平臺(tái)與 Umoja Biopharma 的 VivoVecTM 平臺(tái)深度融合，共同推進(jìn)多款體內(nèi) CAR-T 細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)。
 

　　作為和鉑醫(yī)藥技術(shù)矩陣的核心組成，HCAb Harbour Mice 平臺(tái)是全球稀缺的全人源抗體研發(fā)基石。該平臺(tái)通過(guò)轉(zhuǎn)基因技術(shù)突破傳統(tǒng)模型免疫原性高、效率低的局限，可同時(shí)生成全人源重鏈抗體(HCAb)與經(jīng)典雙鏈抗體(H2L2)，其中重鏈抗體分子量?jī)H為常規(guī)抗體的一半，在保持強(qiáng)效抗原識(shí)別能力的同時(shí)，具備更強(qiáng)的目標(biāo)組織穿透力，且解決了輕鏈錯(cuò)配問(wèn)題。這種獨(dú)特優(yōu)勢(shì)使其在雙抗、多抗及 CAR-T 等復(fù)雜分子研發(fā)中具備先天優(yōu)勢(shì)，目前已支撐諾納生物與全球 110 多個(gè)合作伙伴開(kāi)展 300 多個(gè)項(xiàng)目，19 個(gè)以上分子進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段。而 NonaCarFxTM 平臺(tái)作為諾納生物在 CAR-T 領(lǐng)域的專項(xiàng)技術(shù)成果，聚焦于 CAR 結(jié)構(gòu)的精準(zhǔn)優(yōu)化與功能增強(qiáng)，通過(guò)對(duì)靶向域、信號(hào)傳導(dǎo)域的模塊化設(shè)計(jì)，可顯著提升 CAR-T 細(xì)胞的腫瘤識(shí)別特異性、體內(nèi)存續(xù)時(shí)間及殺傷活性，與 HCAb 平臺(tái)形成 "抗體發(fā)現(xiàn) - 細(xì)胞改造" 的技術(shù)閉環(huán)。
 

　　與之互補(bǔ)的 VivoVecTM 平臺(tái)，則是 Umoja Biopharma 破解體內(nèi) CAR-T 遞送難題的核心武器。作為先進(jìn)的體內(nèi)基因遞送技術(shù)，其通過(guò)優(yōu)化的慢病毒載體系統(tǒng)，可直接將 CAR 編碼基因遞送至患者體內(nèi)的 T 細(xì)胞中，實(shí)現(xiàn) T 細(xì)胞的原位改造激活，無(wú)需體外細(xì)胞提取與培養(yǎng)流程。支撐這一技術(shù)的是 Umoja Biopharma 位于美國(guó)科羅拉多州的先進(jìn)慢病毒載體開(kāi)發(fā)和制造工廠，該工廠具備規(guī)模化生產(chǎn)高質(zhì)量載體的能力，為技術(shù)轉(zhuǎn)化提供了堅(jiān)實(shí)的生產(chǎn)保障。相較于傳統(tǒng)體外 CAR-T 療法，VivoVecTM 平臺(tái)不僅大幅縮短了治療周期，更通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)化的遞送系統(tǒng)降低了生產(chǎn)成本，為提升免疫療法的可及性奠定了基礎(chǔ)。
 

　　在三大平臺(tái)的協(xié)同支撐下，和鉑醫(yī)藥已構(gòu)建起頗具潛力的體內(nèi) CAR-T 研發(fā)管線。依托 HCAb Harbour Mice 平臺(tái)篩選的高特異性靶向抗體，結(jié)合 NonaCarFxTM 平臺(tái)的 CAR 結(jié)構(gòu)優(yōu)化技術(shù)，公司已針對(duì)血液腫瘤與實(shí)體瘤布局多個(gè)研發(fā)方向。其中針對(duì) CD19 陽(yáng)性血液腫瘤的候選產(chǎn)品已完成前期靶點(diǎn)驗(yàn)證，其采用的全人源重鏈抗體靶向域展現(xiàn)出更低的免疫原性；針對(duì) Claudin18.2 陽(yáng)性實(shí)體瘤的管線則利用重鏈抗體的組織穿透優(yōu)勢(shì)，嘗試解決實(shí)體瘤治療中 CAR-T 細(xì)胞浸潤(rùn)不足的難題。這些管線均計(jì)劃采用 VivoVecTM 平臺(tái)進(jìn)行體內(nèi)遞送，目前已進(jìn)入臨床前評(píng)估階段，有望在 2026 年前提交 IND 申請(qǐng)。值得注意的是，和鉑醫(yī)藥的管線布局延續(xù)了其 "平臺(tái)驅(qū)動(dòng)" 的戰(zhàn)略特色，所有候選產(chǎn)品均可通過(guò)三大平臺(tái)的技術(shù)迭代實(shí)現(xiàn)快速優(yōu)化，體現(xiàn)出高度的靈活性與創(chuàng)新性。
 

　　這場(chǎng)技術(shù)聯(lián)姻的背后，是體內(nèi) CAR-T 市場(chǎng)的巨大發(fā)展?jié)摿ΑＷ?2017 年全球頭款 CAR-T 療法獲批以來(lái)，這一 "活體藥物" 已展現(xiàn)出明顯療效，復(fù)發(fā)難治性大 B 細(xì)胞淋巴瘤患者接受治療后，總緩解率約為 80%，40%—60% 的患者可達(dá)到 5 年以上長(zhǎng)期生存。但傳統(tǒng)體外 CAR-T 療法存在的制造周期長(zhǎng)、生產(chǎn)成本高、適用人群有限等問(wèn)題，嚴(yán)重制約了其臨床普及 —— 國(guó)內(nèi)已上市 CAR-T 產(chǎn)品價(jià)格普遍在百萬(wàn)元級(jí)別，且主要覆蓋血液腫瘤領(lǐng)域。體內(nèi) CAR-T 療法的出現(xiàn)恰好破解了這些痛點(diǎn)，市場(chǎng)研究顯示，全球 CAR-T 療法市場(chǎng)規(guī)模 2025 年將突破 110 億美元，到 2034 年更有望飆升至 1900 億美元，其中體內(nèi) CAR-T 預(yù)計(jì)將占據(jù)半壁江山。在中國(guó)市場(chǎng)，弗若斯特沙利文預(yù)測(cè) 2030 年 CAR-T 市場(chǎng)規(guī)模將達(dá) 289 億元，實(shí)體瘤領(lǐng)域的未滿足需求尤為突出，僅胃癌年新增病例就達(dá) 36 萬(wàn)，為體內(nèi) CAR-T 提供了廣闊的應(yīng)用空間。
 

　　從行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局來(lái)看，此次合作形成的技術(shù)壁壘頗具競(jìng)爭(zhēng)力。目前全球布局體內(nèi) CAR-T 的企業(yè)多聚焦于單一技術(shù)環(huán)節(jié)的突破，而諾納生物與 Umoja Biopharma 的組合實(shí)現(xiàn)了 "抗體發(fā)現(xiàn) - CAR 設(shè)計(jì) - 基因遞送" 的全鏈條覆蓋。HCAb Harbour Mice 平臺(tái)的全人源優(yōu)勢(shì)可降低藥物免疫原性，NonaCarFxTM 平臺(tái)的結(jié)構(gòu)優(yōu)化能力提升療效，VivoVecTM 平臺(tái)的遞送技術(shù)保障可及性，三者協(xié)同產(chǎn)生的 "1+1+1>3" 效應(yīng)，有望使合作產(chǎn)品在安全性、有效性與經(jīng)濟(jì)性上形成綜合優(yōu)勢(shì)。此外，和鉑醫(yī)藥此前已通過(guò)技術(shù)授權(quán)模式與阿斯利康、輝瑞等國(guó)際頭部建立合作，累計(jì)合作金額超百億美元，這種開(kāi)放的合作生態(tài)為未來(lái)產(chǎn)品的全球商業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。
 

　　對(duì)患者而言，體內(nèi) CAR-T 療法若能成功落地，將使腫瘤治療從 "個(gè)體化定制" 走向 "標(biāo)準(zhǔn)化治療"，患者無(wú)需等待漫長(zhǎng)的細(xì)胞制備過(guò)程，可實(shí)現(xiàn)即時(shí)給藥；百萬(wàn)元級(jí)的治療費(fèi)用也有望通過(guò)技術(shù)迭代大幅降低，讓更多普通患者負(fù)擔(dān)得起。尤其是在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域，隨著靶向 Claudin18.2、GPC3 等靶點(diǎn)的體內(nèi) CAR-T 產(chǎn)品研發(fā)推進(jìn)，有望為胃癌、肝癌等高發(fā)腫瘤患者提供全新治療選擇，填補(bǔ)當(dāng)前臨床治療的空白。
 

　　從協(xié)議條款來(lái)看，諾納生物將獲得首付款、選擇權(quán)付款及里程碑付款，Umoja Biopharma 負(fù)責(zé)后續(xù)開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。隨著合作的推進(jìn)，三大平臺(tái)的技術(shù)融合可能催生更多創(chuàng)新療法，甚至拓展至自身免疫性疾病等領(lǐng)域，進(jìn)一步放大市場(chǎng)價(jià)值。
 

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