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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】進(jìn)入2025年12月這個(gè)關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，多款創(chuàng)新療法正等待FDA最終的監(jiān)管決定，涉及心血管疾病、陣發(fā)性室上性心動(dòng)過速、哮喘、造血干細(xì)胞移植相關(guān)血栓性微血管病等多個(gè)領(lǐng)域。
 

　　其中，等待FDA最終監(jiān)管決定的 lerodalcibep 是一種新型的、基于附著素的、小蛋白結(jié)合的第三代PCSK9抑制劑，是一種對患者更友好的、每月自我給藥一次的單次小劑量皮下注射藥物，具有長期環(huán)境穩(wěn)定性，不需要冷藏，可為目前已批準(zhǔn)的需要冷藏的PCSK9抑制劑提供一種替代方案。據(jù)悉，2024 年 12 月，LIB Therapeutics曾向FDA提交 lerodalcibep 生物制品許可申請，基于涵蓋 2900 名患者的 LIBerate 項(xiàng)目，含五項(xiàng)全球性3期注冊研究。在各項(xiàng)研究中，lerodalcibep 降脂效果優(yōu)異。公司曾表示，F(xiàn)DA已將《處方藥使用者付費(fèi)法案》(PDUFA)的行動(dòng)日期設(shè)定為2025年12月12日。
 

　　Etripamil是一種速效非二氫吡啶類L型鈣通道阻滯劑(CCB)，由Milestone Pharmaceuticals公司開發(fā)用于治療陣發(fā)性室上性心動(dòng)過速(PSVT)和其他心律失常。作為一款鼻噴霧劑，etripamil鼻噴霧劑可由患者隨時(shí)隨地自行給藥，有望將目前在急診才能獲得的治療方式轉(zhuǎn)移至家中，為患者提供更加快速的治療方法。據(jù)悉，2024 年 9 月 6 日，箕星藥業(yè)宣布 etripamil 中國 3 期 JX02002 臨床試驗(yàn)取得積極頂線數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，服用 etripamil 的患者 30 分鐘內(nèi)轉(zhuǎn)復(fù)率顯著增加，10、15、45、60 分鐘內(nèi)也有顯著療效。此前全球多中心 3 期 RAPID 試驗(yàn)也有積極成果，Etripamil 鼻噴霧劑治療組 30 分鐘內(nèi)轉(zhuǎn)復(fù)比例更高，平均轉(zhuǎn)復(fù)時(shí)間快 3 倍，匯總分析表明其減少額外醫(yī)療干預(yù)和急診就診。
 

　　葛蘭素史克開發(fā)的 Depemokimab 是靶向 IL - 5 的超長效生物制品，擬適應(yīng)于哮喘，該藥物半衰期超長，每六個(gè)月給藥一次，便利性高。2024 年 5 月 22 日，GSK 公布兩項(xiàng)關(guān)鍵 3 期臨床試驗(yàn) SWIFT - 1 和 SWIFT - 2 積極結(jié)果，這兩項(xiàng)針對嚴(yán)重哮喘成人和青少年患者的試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，depemokimab 顯著降低患者哮喘發(fā)作年化率，還達(dá)成次要終點(diǎn)，減少患者住院或急診救治情況，且治療引起不良事件發(fā)生率和嚴(yán)重程度與安慰劑相似。PDUFA日期為2025年12月16日。
 

　　Narsoplimab(OMS721)是 Omeros 公司開發(fā)的靶向 MASP - 2 的全人源單克隆抗體，MASP-2作為補(bǔ)體凝集素途徑的效應(yīng)酶，是一個(gè)創(chuàng)新的促炎性蛋白靶點(diǎn)。值得注意的是，抑制MASP-2已被證實(shí)能保留抗體依賴性經(jīng)典補(bǔ)體激活途徑的完整功能，該途徑是獲得性免疫應(yīng)答的關(guān)鍵組成部分。FDA已授予該藥物針對TA-TMA的突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格。EMA也已批準(zhǔn)其用于造血干細(xì)胞移植治療的孤兒藥資格。2025 年 5 月，Omeros 公司宣布 FDA 受理其為 narsoplimab 重新提交的 BLA，用于治療造血干細(xì)胞移植相關(guān) TA - TMA ，重新提交的 BLA 含主要分析數(shù)據(jù)和擴(kuò)大可及性項(xiàng)目臨床數(shù)據(jù)，顯示 narsoplimab 治療顯著改善患者生存狀況。
 

　　Zoliflodacin 是 Innoviva Specialty Therapeutics 開發(fā)的口服抗生素，作用機(jī)制獨(dú)特，能抑制關(guān)鍵細(xì)菌酶，對淋病奈瑟菌多重耐藥菌株有活性且無交叉耐藥性，應(yīng)對淋病耐藥問題潛力巨大。2025 年 6 月，美國 FDA 受理其新藥申請用于治療成人及 12 歲以上兒童單純性淋病，PDUFA 目標(biāo)日期為 2025 年 12 月 15 日。受理基于多項(xiàng)臨床試驗(yàn)完整數(shù)據(jù)，關(guān)鍵 3 期臨床試驗(yàn)顯示，單次口服該藥治療泌尿生殖道淋病感染微生物治愈率不劣于標(biāo)準(zhǔn)治療方案，通過非劣效性統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)，藥物耐受性良好，無嚴(yán)重不良事件或死亡案例。
 

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