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　　【制藥網 市場分析】和傳統藥物相比，小核酸藥物通過提前阻斷“壞蛋蛋白”的生成來對抗疾病，當前，該藥物領域已從技術驗證期全面邁入商業化爆發期。有數據預測，2024年到2040年，全球siRNA治療市場規模將從24億美元躍升至503億美元，復合年增長率高達20.9%。而中國市場圣諾醫藥、靖因藥業、瑞博生物與悅康藥業等為代表的企業也正在加速競逐。
 

　　圣諾醫藥成立于2007年，專注小核酸藥物(ASO、siRNA)研發，其PNP(多肽納米顆粒)平臺是亞洲頭個實現皮膚、脂肪等非肝臟組織靶向遞送的小核酸技術，兼具低毒性、強靶向性與規模化生產能力，具備壁壘優勢。華熙生物直言，這是圣諾的核心投資價值所在。
 

　　據悉，STP705是圣諾醫藥目前研發進度快的在研產品，最高進度為腫瘤適應癥的臨床三期。華熙生物明確表示，擬與圣諾醫藥探討STP705定向減脂項目在大中華區的臨床開發與商業合作。所謂“定向減脂”，是指STP705的成人腹部減脂適應癥。據圣諾醫藥中報，前述適應癥已完成一期臨床。另外，STP705目前優先開發的適應癥還有鱗狀細胞原位癌(isSCC)及基底細胞癌(BCC)，它們都屬于皮膚惡性腫瘤領域的疑難雜癥。
 

　　不過從財務上看，圣諾醫藥目前處于“零收入、持續虧損”階段。2025年半年報顯示，該公司上半年虧損369.8萬元，2024年全年虧損5138萬元，且至今無產品上市。
 

　　靖因藥業是一家全球臨床階段生物技術公司，專注于siRNA療法治療慢性疾病，公司自成立以來，已完成三輪投資，包括A輪融資、B輪融資及B2輪融資，募集資金總額約為1.44億美元。2025年4月，公司的投后估值約為2.53億美元。
 

　　據悉，靖因藥業正重點推進三大潛在重磅產品管線組合：凝血功能障礙類疾病、心臟代謝疾病與肥胖癥。其中，SRSD107作為公司的核心產品，是一款潛在的靶向凝血因子XI的siRNA藥物，目前正于歐洲開展II期多中心臨床試驗，并計劃在中國及澳大利亞╱新西蘭啟動另一個II期試驗；該產品通過與CRISPR Therapeutics建立的全球共同開發及商業化合作推進。SRSD216是一款潛在的靶向Lp(a)的siRNA，當前同步在中國與美國進行IIa期試驗；SRSD384是一款針對肥胖癥的INHBE靶向候選藥物，目前正積極推進IND申報。
 

　　瑞博生物是全球小核酸藥物(尤其專注于siRNA療法)研發領域的主要參與者。目前該公司已經創建全球大型的siRNA藥物管線之一，有七款自研藥物資產處于臨床試驗階段，涉及心血管、代謝類、腎臟和肝臟疾病的七種適應癥，其中四款處于2期臨床試驗中。
 

　　核心產品RBD4059是臨床開發進展快的用于治療血栓性疾病的siRNA藥物。通過選擇性抑制FXI，RBD4059可在不顯著增加出血風險的情況下降低血栓形成的風險，同時以低頻率的給藥產生持久的療效，提高患者的依從性。該款產品是瑞博生物未來實現自主商業化和價值的關鍵所在。另外，該公司的RBD5044和RBD7022產品亦是兩款具有良好開發前景的siRNA候選藥物，分別用于治療高甘油三酯血癥(HTG)和高膽固醇血癥。其中，RBD5044用于治療混合型血脂異常患者的2期試驗正在瑞典進行;而RBD7022于2025年3月在中國完成了RBD7022的1期試驗，目前正由合作方齊魯制藥推進2期臨床。從整體布局特點來看，瑞博生物產品管線布局豐富且均衡，核心產品管線主要聚焦在心血管、代謝及腎臟疾病這一類大病種、大市場，商業天花板高。
 

　　悅康藥業在2021年初通過收購天龍藥業，將創新轉型的方向錨定在了核酸藥物領域，通過四年多的不斷投入，目前悅康藥業在小核酸藥物領域已經實現突破。在心血管領域，悅康藥業已有YKYY-105和YKYY-029兩款藥物處于臨床階段。其中，YKYY-105是一款靶向PCSK9的siRNA藥物，具有全新序列，并采用悅康藥業自主研發的siRNA序列全新修飾模板和具有完全自主知識產權的GalNAc遞送系統。值得一提的是，YKYY-105是國內諸多PCSK9 siRNA臨床階段藥物中獲批美國IND的管線，未來潛力巨大。YKYY-029是一款靶向AGT的siRNA藥物，于7月下旬獲得了FDA批準用于治療高血壓。臨床前結果顯示：YKYY-029注射液在體內、外均顯示了顯著的靶基因AGT抑制活性。
 

　　業內表示，悅康藥業手握心血管領域具有國際競爭力的兩條管線(YKYY-105 & YKYY-029)，并在腫瘤領域穩步推進，已成功蛻變為國內小核酸賽道重要力量，其未來兌現的潛力不可小覷。
 

　　當前，國內小核酸藥物企業正以多元路徑角逐全球千億市場。盡管部分企業仍面臨盈利壓力、產品上市等挑戰，但隨著技術的不斷成熟、管線的逐步推進，中國小核酸藥物產業已然踏上高質量發展的快車道。在這場關乎健康與創新的競賽中，國內藥企的持續發力，不僅將推動行業格局的重塑，更將為全球患者帶來新的治療希望。
 

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