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　　【制藥網 行業動態】在醫藥研發的賽道上，自免 BTK 抑制劑領域曾一度深陷 “迷霧”，長期面臨行業質疑。然而，2025 年以來，賽諾菲、諾華、羅氏三大藥企接連傳來突破性喜訊，為患者帶來了新的希望，也重塑了行業對自免 BTK 抑制劑賽道的認知。
 

　　自免領域曾是 BTK 抑制劑的 “跨界試驗場”。作為在血液瘤領域創造百億美元市場的藥物，BTK 抑制劑因 B 細胞調控機制的延續性被寄予跨界厚望，但臨床探索卻屢陷困境。安全性是一道關卡：自免患者需長期用藥，血液瘤治療中可控的出血、感染風險被無限放大，賽諾菲特萊布替尼因肝毒性暫停臨床，默沙東埃沃布魯替尼也因類似問題被叫停。療效邊界的不確定性更令人擔憂，在系統性紅斑狼瘡、類風濕關節炎等疾病中，多款藥物因未能達標終止試驗，讓 “BTK 抑制劑自免無效論” 甚囂塵上。?
 

　　然而2025 年的三次關鍵突破，扭轉了行業認知。8 月底，賽諾菲利扎布替尼獲 FDA 批準治療原發免疫性血小板減少癥(ITP)，成為頭個自免領域獲批的 BTK 抑制劑。其 LUNA 3 期數據堪稱驚艷：65% 患者達到血小板應答，31 人實現預設治療終點，而安慰劑組為 0，且安全性顯著優于激素、免疫抑制劑等傳統方案。這款兼具 B 細胞抑制與巨噬細胞調控雙重作用的藥物，解決了 ITP 患者長期無穩定療法的痛點。?
 

　　諾華隨即在 10 月接力突破，瑞米布替尼獲FDA批準上市，成為頭個獲批治療慢性自發性蕁麻疹(CSU)的 BTK 抑制劑。慢性自發性蕁麻疹(CSU)是一種由肥大細胞驅動的疾病，被認為是由免疫失調引起的。在CSU患者中，免疫系統可以通過過敏性(IgE)或自身免疫性(IgG)途徑被激活。這會導致某些免疫細胞(肥大細胞和嗜堿性粒細胞)激活BTK蛋白。雖然其機制尚不完全清楚，但人們認為，一旦BTK被激活，就會釋放組胺和其他促炎介質，從而導致CSU中常見的紅腫和瘙癢性蕁麻疹。瑞米布替尼作為一種高選擇性BTK抑制劑，通過精準阻斷BTK信號通路，抑制肥大細胞和嗜堿性粒細胞釋放組胺及其他炎癥介質，從而從機制上控制CSU的疾病進展。該藥物采用每日兩次口服給藥，為不愿或不便接受注射治療的患者提供了便利。
 

　　而 11 月 10 日，羅氏宣布其自免 BTK 抑制劑芬奈布魯替尼在復發型和原發進展型多發性硬化癥(RMS 和 PPMS)患者中開展的兩項關鍵性 RMS 研究，頭項研究已達到主要終點。羅氏相關人士表示，芬奈布魯替尼顯著減少了 RMS 患者的復發次數，并減緩了 PPMS 患者的殘疾進展。這一成果意味著，芬奈布魯替尼有望成為 RMS 或 PPMS 患者的口服療法。多發性硬化癥是一種嚴重影響中樞神經系統的自身免疫性疾病，給患者的生活質量帶來了極大的影響，芬奈布魯替尼的突破，無疑為這類患者群體帶來了新的創新治療方案，也讓自免 BTK 抑制劑在更廣泛的自免疾病治療領域展現出巨大潛力。
 

　　從賽諾菲打破自免 BTK 抑制劑領域的 “零獲批” 局面，到諾華在慢性自發性蕁麻疹治療領域成功卡位，再到羅氏攻克多發性硬化癥這一難治性自免疾病領域，短短幾個月內，三款自免 BTK 抑制劑藥物接連取得突破。這一系列成果不僅為無數自身免疫性疾病患者帶來了福音，更重要的是，它們用實實在在的臨床數據和治療效果，驅散了行業對自免 BTK 抑制劑賽道的長期質疑，讓業界重新看到了該領域的巨大發展前景。
 

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