【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2025 年 11 月 8 日,禮來(lái)與圣因生物達(dá)成的 12 億美元全球合作,備受關(guān)注。雙方基于圣因生物的 LEAD™組織選擇性遞送平臺(tái),共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化用于代謝性疾病的RNAi療法。這一交易不僅印證了 RNAi 技術(shù)在代謝病領(lǐng)域的商業(yè)潛力,更折射出全球頭部藥企對(duì)RNAi療法賽道的集體押注。?
RNA干擾(RNAi)是一種通過(guò)雙鏈RNA對(duì)基因進(jìn)行沉默的方法,主要分為小分子干擾核糖核酸(siRNA)、微小RNA(miRNA)和反義核酸ASO等。RNAi的未來(lái)市場(chǎng)潛力被普遍看好,有數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)到2030年,全球RNAi療法市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)251.95億美元。隨著RNAi療法市場(chǎng)前景的確定,越來(lái)越多的跨國(guó)藥企通過(guò)license-in策略加速布局RNAi賽道。
如諾和諾德早已構(gòu)建起RNAi療法布局。2021 年,其以 33 億美元收購(gòu) Dicerna Pharmaceuticals,將 RNAi 核心技術(shù)納入麾下,奠定了該領(lǐng)域的研發(fā)基礎(chǔ)。2025 年 8 月,諾和諾德再出重拳,與 Replicate Bioscience 簽署 5.5 億美元合作協(xié)議,利用其RNA(srRNA)平臺(tái)開(kāi)發(fā)肥胖與 2 型糖尿病療法。?
諾華制藥也在RNAi療法領(lǐng)域加緊布局,2024年初其與舶望制藥達(dá)成41.65億美元合作協(xié)議。公開(kāi)資料顯示,這是國(guó)內(nèi)biotech在RNAi領(lǐng)域進(jìn)行的重大海外授權(quán)交易。這并非諾華頭次押注RNAi療法,2019年諾華斥資97億美元收購(gòu)美國(guó)生物技術(shù)醫(yī)藥公司The Medicines Co.,獲得RNAi療法Inclisiran(樂(lè)可為),這款針對(duì)心臟病患者的長(zhǎng)效降脂藥物被視為諾華心血管藥物領(lǐng)域的接力棒。
羅氏則將 RNAi 療法作為心血管代謝疾病管線的關(guān)鍵補(bǔ)充。其與 RNAi 頭部 Alnylam 聯(lián)合開(kāi)發(fā)的 zilebesiran,是目前具潛力的高血壓 RNAi 療法之一。同時(shí),羅氏通過(guò)收購(gòu) Carmot Therapeutics 獲得腸促胰素領(lǐng)域?qū)iL(zhǎng),與 zilebesiran 形成機(jī)制互補(bǔ),構(gòu)建起 “RNAi + 多肽” 的聯(lián)合治療方案。此外,其與 Zealand 合作開(kāi)發(fā)的長(zhǎng)效胰淀素類似物,可與 RNAi 療法協(xié)同改善肥胖患者的代謝紊亂,進(jìn)一步豐富了管線的協(xié)同效應(yīng)。?
有分析人士指出,RNAi在臨床開(kāi)發(fā)速度、大規(guī)模生產(chǎn)等方面都大有可為,未來(lái)或有可能超過(guò)抗體藥物。從頭部藥企的布局可見(jiàn),RNAi 療法的競(jìng)爭(zhēng)核心已從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)向遞送技術(shù)突破。如圣因生物的 LEAD™平臺(tái)通過(guò)配體與增效基團(tuán)協(xié)同作用,實(shí)現(xiàn) RNAi 分子向脂肪組織等肝外部位的精準(zhǔn)遞送,正是這一趨勢(shì)的典型代表。
禮來(lái)與圣因生物的 12 億美元交易,是RNAi 療法競(jìng)爭(zhēng)升級(jí)的縮影。隨著技術(shù)的不斷迭代,RNAi 療法有望實(shí)現(xiàn)更大的的突破,為患者帶來(lái)新希望。
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評(píng)論