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　　【制藥網 產品資訊】“醫藥一哥”恒瑞醫藥近期再傳捷報，讓市場看到了其在創新研發賽道上的持續突破。近日，恒瑞醫藥公告披露，其子公司成都盛迪醫藥研發的HRS-5965 膠囊已被國家藥品監督管理局藥品審評中心擬納入優先審評品種公示名單，公示期為7日。
 

　　據了解，HRS-5965膠囊這款針對陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的創新藥物，憑借“臨床急需的罕見病創新藥”的定位獲得政策支持，不僅有望加速上市進程，為患者帶來新的治療希望，更彰顯了恒瑞醫藥在罕見病領域深耕布局、尋求差異化競爭的戰略遠見。在集采常態化導致傳統仿制藥利潤空間持續壓縮的行業背景下，這一進展既是恒瑞醫藥創新轉型的重要成果，也為中國罕見病治療領域的發展注入了強勁動力。
 

　　陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)作為一種罕見的后天獲得性造血干細胞克隆性疾病，已被納入國家《第一批罕見病目錄》，其病因在于 PIG-A 基因突變導致糖基磷脂酰肌醇(GPI)合成異常，使得紅細胞缺乏 CD55、CD59 等補體調節蛋白，進而引發補體系統異常激活，導致慢性血管內溶血、血栓形成及骨髓衰竭等嚴重癥狀。這種疾病多見于 30-40 歲的青壯年人群，患者不僅要承受貧血、疲乏、陣發性血紅蛋白尿等痛苦，還面臨著血栓、慢性腎病等致命并發癥的風險，其中血栓更是尤為常見的威脅生命的原因，給患者家庭和社會帶來了沉重的負擔。
 

　　在HRS-5965 膠囊出現之前，國內 PNH 治療領域長期存在未被滿足的臨床需求：傳統標準治療以抗補體 C5 單克隆抗體(如依庫珠單抗)為主，這類藥物雖能抑制血管內溶血，但無法有效阻斷 C3 介導的血管外溶血，導致約 60% 的患者仍存在臨床意義上的殘留貧血，約 1/3 的患者在 12 個月內需要輸血支持，且靜脈或皮下注射的給藥方式嚴重影響了患者的用藥依從性和生活質量。
 

　　恒瑞醫藥研發的 HRS-5965 膠囊，正是瞄準這一臨床痛點的創新解決方案。作為一種新型口服選擇性補體因子 B(CFB)抑制劑，該藥物作用于補體旁路途徑的關鍵環節，通過精準抑制補體因子 B 的活性，從源頭阻斷補體系統的異常激活，從而同時控制血管內和血管外溶血，從根本上改善患者的貧血狀況。相較于傳統抗 C5 療法，HRS-5965 膠囊的口服給藥方式具有顯著優勢，無需患者頻繁前往醫院注射，能大大提升用藥便捷性，幫助患者回歸正常生活。
 

　　更值得關注的是，該藥物的 II 期臨床研究結果已展現出優異的療效和良好的安全性：在針對未接受過補體抑制劑治療的 PNH 患者的臨床試驗中，50mg BID 和 75mg BID 兩個劑量組在治療 12 周后，血紅蛋白水平較基線分別平均升高 37.6g/L 和 37.7g/L，乳酸脫氫酶(LDH)水平相對基線平均下降 87% 和 85%，且所有患者在治療 2 周至 12 周期間均保持無輸血狀態。其中，50mg BID 組 100% 的患者血紅蛋白水平較基線增加≥20g/L，75mg BID 組這一比例也達到 83.3%，治療相關不良事件主要為實驗室檢查異常，且多為輕度至中度，顯示出該藥物良好的耐受性。
 

　　從市場競爭格局來看，目前全球范圍內已獲批上市的補體因子 B 抑制劑僅有諾華的鹽酸伊普可泮膠囊(商品名：飛赫達 ®)，該藥物于 2024 年 4 月在中國獲批，2024 年全球銷售額約 1.29 億美元，成為 PNH 治療領域的重要產品。但恒瑞醫藥的 HRS-5965 膠囊在早期臨床數據上表現亮眼，其血紅蛋白提升幅度和溶血抑制效果均不遜于諾華的伊普可泮，甚至在部分指標上略有優勢。更為關鍵的是，恒瑞醫藥已啟動 HRS-5965 膠囊頭對頭依庫珠單抗的 III 期臨床研究，若能在后續臨床試驗中持續驗證其療效優勢，將有望在競爭中占據有利地位，打破進口藥物在該領域的市場壟斷，為國內患者提供更具可及性的治療選擇。
 

　　HRS-5965 膠囊擬納入優先審評，既是對該藥物臨床價值的認可，也是國家罕見病藥物研發支持政策的具體體現。根據藥審中心的公示，該藥物被歸入 “臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥” 范圍，納入優先審評審批程序后，將大幅縮短審評周期，加速藥物上市進程。
 

　　對于恒瑞醫藥而言，HRS-5965 膠囊的進展是公司創新轉型戰略的重要組成部分。在國內醫藥行業進入“創新驅動”的新階段，恒瑞醫藥早已開啟從“仿創結合”向“源頭創新”的轉型，不斷加大研發投入，構建起覆蓋腫瘤、代謝性疾病、自身免疫性疾病、神經系統疾病等多個治療領域的創新管線。此次在罕見病領域的突破，進一步豐富了公司的創新產品矩陣，為公司帶來了新的增長極。
 

　　不過，恒瑞醫藥也在公告中提示，藥品研發及上市周期長、環節多，存在不確定性風險。HRS-5965 膠囊目前仍處于優先審評公示階段，后續還需經過審評審批、生產驗證、市場推廣等多個環節，才能真正惠及患者。此外，在 III 期臨床試驗中，該藥物還需面對與進口藥物的直接競爭，能否持續保持療效和安全性優勢，以及未來能否順利進入醫保目錄、提高患者可及性，都將影響其市場表現。但無論如何，HRS-5965 膠囊擬納入優先審評這一進展，已經充分展現了恒瑞醫藥在創新藥研發領域的實力和潛力，也為中國罕見病治療領域帶來了新的突破。
 

　　截至2025年11月3日收盤，恒瑞醫藥報收于63.4元，下跌1.17%，換手率0.72%，成交量46.03萬手，成交額29.24億元。
 

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