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天使綜合征治療領域迎來新進展，這2款創新藥將帶來新希望

2025年09月11日 11:57:20來源：制藥網點擊量：45684

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　　其中，2025年9月9日，Ionis制藥公司宣布其治療天使綜合征(Angelman syndrome, AS)的候選藥物ION582獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)突破性療法認定。相關人士表示，該認定表明ION582有望為天使綜合征患者帶來具有意義的臨床獲益。

　　資料顯示，ION582是一種研究性RNA靶向反義藥物，旨在抑制UBE3A反義轉錄本(UBE3A-ATS)的表達并增加UBE3A蛋白的產生，用于天使綜合征(AS)的潛在治療。此項突破性療法認定基于ION582的1/2期HALOS研究結果，該研究在包括交流、認知和運動功能在內的所有AS功能領域均顯示出一致且令人鼓舞的臨床改善，以及良好的安全性和耐受性。突破性療法認定旨在加速治療嚴重或危及生命疾病的藥物審評，這些藥物需已顯示出初步臨床證據，表明其有潛力比現有療法帶來顯著改善。

　　此外，近期另一家公司Oak Hill Bio宣布，其治療天使綜合征的在研藥物Rugonersen的1期臨床研究結果已在學術期刊Nature Medicine上發表。

　　資料顯示，Rugonersen(RO7248824)是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，通過靶向抑制 UBE3A-ATS，解除其對來自父親的 UBE3A 基因的沉默作用，從而恢復UBE3A蛋白的生成，有望從病因層面治療該病。

　　據悉，2024年，羅氏在財報中宣布放棄Rugonersen項目，公司表示看過早期數據后決定放棄本品轉而開發管線中其他針對該疾病的項目。今年4月，Oak Hill Bio公司宣布與羅氏(Roche)達成獨家許可協議，獲得了Rugonersen的獨家開發和商業化權利，并計劃于2026年初啟動關鍵性的3期臨床試驗。

　　AS是一種罕見的遺傳性神經系統疾病，數據顯示，全球估計每21,000人中約有1人患病，由母源UBE3A基因功能喪失引起。AS通常在嬰兒期發病，特征表現為嚴重智力障礙、平衡問題、運動障礙和使人衰弱的癲癇發作。大多數AS患者無法說話。AS患者擁有正常壽命但需要護理人員全程照護。

　　但是對于這種復雜的遺傳疾病，目前還沒有根治方法，只能使用抗癲癇藥物控制癲癇發作、以及進行運動、語言康復及行為教育，可見相關藥物市場需求十分迫切。ION582 獲得突破性療法認定、Rugonersen 即將啟動 3 期臨床試驗，這兩款候選藥物的進展有望為全球天使綜合征患者家庭注入了強心劑。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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