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　　【制藥網 產品資訊】2025 年上半年，我國醫藥創新領域捷報頻傳，國家藥品監督管理局累計批準 40 個國產新藥，主要聚焦腫瘤、代謝和免疫等重大疾病治療領域，將給患者帶來治療新手段。
 

　　其中在4月，我國頭個遺傳病基因治療產品波哌達可基注射液(商品名：信玖凝)的獲批，為中重度血友病 B 患者帶來了新希望。這款由上海信致醫藥研發的創新藥，采用重組腺相關病毒(rAAV)載體技術，將優化后的人凝血因子 Ⅸ 基因精準遞送至肝臟細胞，實現凝血因子的持續自主表達。臨床數據顯示，接受單次靜脈輸注的患者平均凝血因子 Ⅸ 活性顯著提升，年化出血率降低 90% 以上，且在 3-4.5 年的長期隨訪中未發生嚴重不良事件。相較于傳統療法需每周 2-3 次靜脈注射凝血因子，這種 "一次給藥、長期有效" 的治療模式，改變了血友病 B 患者的生存質量。中國醫學科學院張磊教授指出，該藥物使患者從 "被動止血" 轉向 "主動預防"，標志著我國在 rAAV 載體基因治療領域已達到國際高水平。
 

　　針對自身炎癥性疾病這一免疫代謝領域的罕見病難題，阿那白滯素注射液(商品名：安絡定)的獲批進滿足了國內相關患者的需求。這款重組人白介素 - 1 受體拮抗劑，通過阻斷 IL-1 通路介導的炎癥級聯反應，為家族性地中海熱、冷吡啉相關周期性綜合征等患者提供了精準治療方案。該藥的優勢在于既能快速緩解發熱、關節痛等急性癥狀，又能長期保護聽力等靶器官功能，且安全性隨治療時間延長持續改善。作為國內頭個獲批的 IL-1 靶向藥物，其適應癥已擴展至成人斯蒂爾病等多種自身炎癥性疾病，推動我國罕見病治療與國際標準接軌。
 

　　6月份，昂拉地韋片獲批上市，成為全球頭個靶向甲型流感病毒 PB2 亞基的創新藥。其作用機制是通過模擬 "帽子" 結構與病毒 RNA 聚合酶結合，阻斷病毒復制啟動過程，對耐藥株和高致病性禽流感病毒均有效。在與奧司他韋的頭對頭試驗中，昂拉地韋展現出三大優勢：24 小時內病毒載量下降 99%，癥狀緩解時間縮短 1.5 天，且連續用藥 12 個月未發現耐藥突變。該藥的原料和輔料均實現國產化，年產能可滿足千萬人份需求，為我國應對流感大流行提供了自主可控的手段。國際期刊《柳葉刀》評價其為 "突破抗病毒耐藥性的里程碑療法"。
 

　　更早的1月獲批的艾米邁托賽注射液，成為我國頭款上市的干細胞治療藥品，為激素耐藥的急性移植物抗宿主病(aGVHD)患者帶來生機。這款源自健康新生兒臍帶組織的間充質干細胞制劑，通過免疫調節機制抑制供體免疫細胞對受體器官的攻擊，有效降低異基因造血干細胞移植后的致命并發癥風險。臨床研究表明，該藥對消化道受累為主的 aGVHD 治療響應率達 68%，遠高于傳統二線療法的 40%。更具突破性的是，其每劑 1.98 萬元的價格僅為美國同類藥物的 1/70，且采用 "活體藥物" 生產技術實現全鏈條自主可控。頭例接受治療的白血病患者在用藥兩周后，胃腸道排異癥狀緩解，標志著我國干細胞藥物商業化進入實質階段。
 

　　此外，在上半年獲批的罕見病藥物中，蘆沃美替尼片和維拉苷酶 β 注射液同樣值得關注。蘆沃美替尼(商品名：復邁寧)作為高選擇性 MEK1/2 抑制劑，為朗格漢斯細胞組織細胞增生癥和叢狀神經纖維瘤患者提供了頭個口服靶向療法，尤其適用于無法手術的兒童患者。而維拉苷酶 β(商品名：戈芮寧)通過酶替代作用治療戈謝病，其生物制品分段生產技術為罕見病藥物量產提供了新范式。
 

　　這些藥物的密集獲批，使我國更多疾病治療藥品的可及性明顯提升，不僅讓患者擺脫 "境外求藥" 困境，更使中國創新藥在全球健康治理中又上一個臺階，助力從 "中國新" 到 "全球新" 的跨越。
 

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