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GPC3靶點即將爆發？不止賽諾菲、阿斯利康，國內大批創新藥企也下場競速

2025年06月25日 10:35:42來源：制藥網點擊量：38744

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　　【制藥網市場分析】在腫瘤治療領域，尋找高效且特異性的治療靶點始終是醫藥研發的核心方向。近年來，GPC3(磷脂酰肌醇蛋白聚糖3)靶點憑借其特別的生物學特性，成為抗癌藥物研發的熱門賽道之一。GPC3作為一種蛋白，在肝細胞癌(HCC)患者群體中表現出非常高的特異性——約70%到80%的患者腫瘤細胞表面存在大量GPC3表達，而在正常肝臟組織中很少表達，甚至在其他肝臟疾病中也鮮少出現。這種明顯的差異，使得靶向GPC3成為攻克肝癌的關鍵突破口，吸引了全球藥企的目光。

　　在2025年的AACR和ASCO年會上，GPC3靶點相關研究成果成為焦點。國際制藥頭部賽諾菲與阿斯利康先發力，展現出強大的研發實力。其中，賽諾菲的SAR444200(納米抗體T細胞接合器)在臨床研究中取得亮眼數據，部分患者使用后甲胎蛋白明顯下降，且病情得以長期穩定控制。這一成果不僅為肝癌患者帶來新的希望。阿斯利康則另辟蹊徑，推出AZD9793(CD8導向T細胞銜接器)，該藥物巧妙地通過優先激活CD8+T細胞，增強抗腫瘤活性，同時有效降低細胞因子釋放風險，其頭次人體試驗已順利啟動，有望在肝癌治療領域開辟新的路徑。

　　在GPC3靶點的研發賽道上，不止賽諾菲、阿斯利康，國內大批創新藥企如百濟神州、科濟藥業、樂普生物、智康弘義等也下場競速。其中，百濟神州依托其成熟的研發體系，對 GPC3 靶向藥物進行深入探索。2024年7月5日，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)網站公示，百濟神州1類新藥注射用BGB-B2033獲批臨床，擬開發治療晚期或轉移性實體瘤。這是一款靶向GPC3 x 4-1BB雙特異性抗體，是百濟神州在消化道腫瘤領域布局的新分子實體。

　　科濟藥業的GPC3 CAR-T療法在肝細胞癌治療領域成果明顯。2023年10月，科濟藥業公布其自主研發的靶向GPC3的CAR-T細胞治療晚期肝細胞癌的兩例患者實現了7年以上無病生存。其CT011在2024年1月獲批臨床，擬用于治療手術切除后出現復發風險的GPC3陽性的IIIa期肝細胞癌患者，為特定分期肝癌患者預防術后復發帶來新希望。

　　然而，從“熱門靶點”邁向“臨床突破”的道路布滿荊棘。盡管GPC3靶點前景廣闊，但目前尚無一款相關藥物成功獲批上市。該靶點成藥面臨著諸多技術與臨床挑戰：一方面，如何精準設計藥物，使其既能高效結合GPC3，又能避免脫靶效應，引發不良反應；另一方面，在臨床試驗中，如何提高藥物對不同患者群體的有效性，解決腫瘤異質性帶來的難題，都是擺在藥企面前的現實考驗。此外，隨著越來越多企業的涌入，未來市場競爭也將愈發激烈，如何在研發效率、成本控制與產品質量之間找到平衡，同樣至關重要。

　　總的來看，GPC3靶點的研發賽道已然風起云涌，賽諾菲、阿斯利康等國際藥企與國內大批創新藥企同臺競技，共同推動著這一領域的技術革新。雖然目前尚未有藥物成功上市，但眾多企業的積極探索與持續投入，讓業內對GPC3靶點的未來充滿期待。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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