【制藥網 產品資訊】近日,倍特藥業旗下賽諾哈勃藥業(成都)有限公司(簡稱“賽諾哈勃藥業”)自主研發的1類創新藥SNH-119014片正式獲得國家藥監局批準開展臨床試驗,適應癥用于地中海貧血、鐮狀細胞病等血紅蛋白疾病的治療。
血紅蛋白病是由于遺傳缺陷(常染色體顯性遺傳)致珠蛋白肽鏈結構異常或合成障礙,一種或一種以上結構異常的血紅蛋白,部分或完全替代了正常的血紅蛋白而引起的一組疾病。世界衛生組織估計全球約有一億人攜帶血紅蛋白病基因。中國血紅蛋白協作組調查顯示,異常血紅蛋白病的發生率為 0.29%。
以地中海貧血為例,在我國,有重型和中間型地中海貧血患者約 30 萬人,基因攜帶者高達 3000 萬人。重型 β- 地貧患者需終身輸血維生,年均治療費高達 10-30 萬元,終生醫療支出可達 480 萬元。更殘酷的是,因長期輸血所導致的 “鐵過載” 會逐漸損害心臟、肝臟功能,而 “去鐵” 藥物的副作用又讓患者陷入 “治療旋渦”。除了地中海貧血,鐮狀細胞病等其他血紅蛋白疾病也嚴重影響患者的生活質量和生命健康,這些疾病往往伴隨著慢性貧血、疼痛危象、器官功能受損等癥狀,給患者及其家庭帶來沉重負擔。
SNH-119014 是賽諾哈勃藥業自主研發的一款全新小分子丙酮酸激酶激動劑,其作用是幫紅細胞 “充電” 和 “清障”。它激活了一個叫 “丙酮酸激酶” 的關鍵酶,相當于打開了紅細胞內的 “能量開關”,產生更多 ATP,運送氧氣的能力也隨之提高。與此同時,更多的能量流動也幫助減少了 2,3-DPG 的堆積,避免紅細胞變形,減少了溶血和血管堵塞風險。這種全新機制,直指這類血紅蛋白病的能量代謝缺陷,有望從根源改善貧血。
業內認為,SNH-119014 片獲批開展臨床試驗,對于血紅蛋白疾病患者來說無疑是一個福音。它有望突破 “輸血 + 去鐵” 的傳統治療困局,采用口服給藥方式,提升患者生活尊嚴,降低治療成本。期待這款創新藥在臨床試驗中取得良好結果,早日惠及廣大患者,為血紅蛋白疾病的治療帶來新的變革。
倍特藥業作為一家集藥品研發、生產和銷售于一體的企業,在醫藥領域不斷深耕。此次獲批臨床試驗的 SNH-119014 片,正是其旗下賽諾哈勃藥業研發實力的體現。賽諾哈勃藥業專注于創新小分子藥物的研發,以及包括治療性核素偶聯藥物在內的多個精準醫療技術平臺構建。其核心研發人員均擁有超過二十年的藥物研發經驗,在藥物化學、分子生物學及轉化醫學等領域經驗豐富。
業績方面,據公開可查詢數據顯示,倍特藥業在2020年1-3月的凈利潤為3064.24萬元,但同比下降了64.86%。此外,倍特藥業在2020年1-3月的營業收入為67533.29萬元,同比下降了19.87%。
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