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該藥物獲FDA加速批準上市，定價320萬美元！

2023年06月28日 15:00:29來源：制藥網點擊量：34636

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　　公開資料顯示，Sarepta公司致力于研究和發展獨特的靶向RNA的方法治療罕見病、傳染病及其它疾病。2019年12月，羅氏與Sarepta達成28.5億美元的研發合作，共同開發Elevidys這一基因療法，其中，羅氏獲得Elevidys在美國以外地區的商業化權利，Sarepta則負責臨床開發和生產。

　　目前，Sarepta Therapeutics還正在開展一項名為EMBARK的驗證性III期臨床試驗，Sarepta Therapeutics方面稱，該試驗的結果將會在今年第四季度公布，而FDA可能根據此試驗數據考慮擴大Elevidys的使用范圍，使其能夠被用于6-7歲DMD患者的治療。

　　值得注意的是，Elevidys的初步定價為320萬美元，價格僅次于去年11月獲批的用于血友病治療的基因療法產品Hemgenix。據悉，Hemgenix是一種基于腺相關病毒載體的基因療法，通過一次性靜脈輸注遞送B型血友病所缺乏的凝血因子IX，限制出血發作。該療法于2022年11月獲批，是FDA批準的頭款B型血友病基因療法，售價一劑350萬美元。

　　當前，隨著基因療法的不斷上市，藥品價格記錄正在不斷被刷新。除了上述藥物外，近年來還有多款藥物每劑費用也已超200萬美元。

　　具體來看，藍鳥生物的Skysona每劑費用為300萬美元，該藥是一種一次性基因療法，SKYSONA治療的目的是穩定CALD的進展，從而盡可能地保留神經功能，包括保留運動功能和溝通能力。去年9月該療法獲批用于減緩4-17歲患有早期活動性腦腎上腺腦發育不良(CALD)的男性患者的疾病進展。

　　除了Skysona，藍鳥生物還有一款基因療法Zynteglo每劑費用為280萬美元。去年8月，該療法獲批上市，用于治療需要接受常規血紅細胞輸注的β地中海貧血患者。Zynteglo承諾，如果沒有達到治療效果，將退還80%的治療費用。

　　此外，諾華的Zolgensma每劑費用也達到了225萬美元。據了解，Zolgensma是一種一次性AAV基因療法，2019年在美國獲批。目前諾華已經為Zolgensma爭取了有利的保險政策，覆蓋了約97%的商業保險患者和86%的醫療補助患者。2022年Zolgensma營收13.7億美元，其在美國市場銷售額為4.34億美元，同比降低7%；在全球其他區域銷售額為9.36億美元。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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