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6款罕見病藥物納入頭版商保創新藥目錄，為患者點亮希望之光

2025年12月11日 14:20:15來源：制藥網點擊量：20256

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　　【制藥網行業動態】罕見病又稱“孤兒病”,根據世界衛生組織定義，罕見病是指患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變，全球已知的罕見病有7000多種。我國現有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。罕見病患者面臨診治難、用藥難、藥價高“三道坎”。

　　近年來，國家高度重視罕見病群體面臨的困難，2018年起，罕見病藥物研發及治療進入“快車道”，針對不同罕見病診治中心陸續成立、多種藥物正式上市。有關部門近年來一直在努力解決罕見病患者的治療問題，通過優化藥物審批準入、醫保“靈魂砍價”等，持續推動更多罕見病用藥進入國內市場，促進國產自主創新罕見病用藥研發生產，憑借“藥有所保”降低患者負擔，讓罕見病患者重新燃起生的希望。

　　據悉，2025年12月7日，頭版商保創新藥目錄揭曉，成功納入的19個藥品中包含了6款罕見病用藥，覆蓋神經母細胞瘤、戈謝病、短腸綜合征等疾病。

　　其中，罕見病藥物短腸綜合征創新藥注射用替度格魯肽成功納入頭版商保創新藥目錄。該藥物于2024年2月在中國批準上市，用于治療短腸綜合征成人和1歲及以上兒童患者。短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營養或兒童生長需求，出現以腹瀉、酸堿/水/電解質紊亂、以及營養吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。

　　替度格魯肽是一種人工合成的胰高血糖素樣肽-2(GLP-2)類似物，其通過模擬GLP-2的作用，促進腸道黏膜上皮細胞的增殖和分化，增加腸道黏膜的厚度和表面積，從而提高腸道的吸收能力。此外，它還可以抑制胃酸分泌，減少腸道蠕動，延長食物在腸道內的停留時間，進一步促進營養物質的吸收。替度格魯肽還具有促進腸道血管生成、增強腸道屏障功能等作用，有助于改善腸道的整體功能狀態。

　　罕見病藥物注射用維拉苷酶β此次也納入商保創新藥目錄，該藥物于2025年5月在中國獲批上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的常染色體隱性遺傳代謝病，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內的貯積，從而發揮治療作用。該品種的上市為相關患者提供了新的治療選擇。

　　此外，鹽酸沙丙蝶呤片、達妥昔單抗β注射液、伊匹木單抗注射液、那西妥單抗注射液四款罕見病藥物也納入商保創新藥目錄，分別用于高苯丙氨酸血癥、神經母細胞瘤、惡性胸膜間皮瘤、神經母細胞瘤治療。

　　其中，鹽酸沙丙蝶呤是目前治療高苯丙氨酸血癥的藥物。資料顯示，高苯丙氨酸血癥為常染色體隱性遺傳病，患者被稱為“不食人間煙火的孩子”。血液中高濃度苯丙氨酸會對中樞神經系統造成不可逆損傷，使患者產生智力低下、自閉癥、癲癇、運動障礙等臨床癥狀。如果該病得不到及時治療，會對患者中樞神經系統造成嚴重的損傷。

　　從政策扶持到商保補位，罕見病治療的保障網絡正在不斷織密。此次6款罕見病用藥納入商保創新藥目錄，不僅是藥品準入層面的突破，更彰顯了社會對罕見病群體的關注與關懷。當“孤兒藥”不再孤單，當患者不再因藥價而絕望，每一個微小的生命都能擁有綻放的機會。在政策與市場的雙重推動下，未來將有更多罕見病用藥走進醫保、商保體系，讓更多罕見病患者重燃生的希望。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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