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　　肺動(dòng)脈高壓(pulmonary arterial hypertension，PAH，WHO分類1)一線用藥即將上新，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者將迎來(lái)更為豐富的臨床用藥選擇。
 

　　據(jù)遠(yuǎn)大醫(yī)藥(0512.HK)公告，公司曲前列尼爾注射液的新規(guī)格(20ml : 50mg)已于9月22日獲國(guó)家藥監(jiān)局頒發(fā)藥品注冊(cè)證書。據(jù)悉，曲前列尼爾注射液是醫(yī)保目錄產(chǎn)品，是臨床上治療PAH的一線用藥以及靶向藥物聯(lián)合治療方案中的基礎(chǔ)用藥，且是可用于治療PAH的皮下和靜脈給藥前列環(huán)素類藥物。該產(chǎn)品20ml:20mg的規(guī)格已于2023年3月獲批上市，兩種規(guī)格將有助于臨床醫(yī)生根據(jù)患者的情況提供更加精準(zhǔn)的治療方案。
 

　　PAH治療一線用藥，國(guó)內(nèi)快速放量劍指百億美元市場(chǎng)規(guī)模
 

　　肺動(dòng)脈高壓是一種罕見(jiàn)的心血管疾病，由多種異源性疾病(病因)和不同發(fā)病機(jī)制所致肺血管結(jié)構(gòu)或功能改變，引起肺血管阻力和肺動(dòng)脈壓力升高的臨床和病理生理綜合征，繼而發(fā)展成右心衰竭甚至死亡。其中動(dòng)脈性肺動(dòng)脈高壓(PAH)是肺動(dòng)脈高壓臨床分類的一大類，以遠(yuǎn)端肺動(dòng)脈原發(fā)性病變?yōu)橹饕卣鳎饕憩F(xiàn)為勞力性呼吸困難、乏力、胸痛、暈厥等缺乏特異性的癥狀。多項(xiàng)國(guó)際注冊(cè)登記研究中關(guān)于PAH的流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，成人PAH人群發(fā)病率約2.4/百萬(wàn)人年，患病率約15/百萬(wàn)。
 

　　該疾病進(jìn)展迅速且預(yù)后極差，素有“心肺系統(tǒng)的癌癥”之稱。在缺乏靶向藥物的傳統(tǒng)治療時(shí)代，PAH中位生存期僅2.8年。盡管近年來(lái)在醫(yī)學(xué)技術(shù)的進(jìn)步下，患者的生存率顯著延長(zhǎng)，五年生存率已從1991年的34%增長(zhǎng)至近年的57%，生存期達(dá)到6.2年，但該疾病仍有較高的致殘率。有研究顯示，全球PAH患者病例數(shù)在1990-2021年間幾乎翻倍，且在社會(huì)人口統(tǒng)計(jì)學(xué)指數(shù)較高的國(guó)家，PAH患者的傷殘調(diào)整生命年增加了13.9%。
 

　　對(duì)患者而言，一旦確診PAH則需終生服藥，這也意味著該疾病存在著巨大的市場(chǎng)需求。第三方研究顯示，2024年全球PAH市場(chǎng)規(guī)模約為80.6億美元，其中前列環(huán)素類市場(chǎng)份額占比達(dá)45%，預(yù)計(jì)到2034年全球PAH市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)約135億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)到5.3%，其中亞太地區(qū)的年復(fù)合增長(zhǎng)率預(yù)計(jì)可達(dá)13.3%，市場(chǎng)前景巨大。
 

　　曲前列尼爾一種人工合成的前列環(huán)素類似物，可以促進(jìn)血管舒張，同時(shí)抑制血小板聚集，進(jìn)而治療PAH的癥狀。多項(xiàng)臨床研究已經(jīng)證實(shí)曲前列尼爾長(zhǎng)期應(yīng)用的有效性和安全性，單藥治療1年和4年的生存率分別是88%和70%，患者預(yù)后得到改善。曲前列尼爾注射液已是臨床上治療PAH的一線用藥以及靶向藥物聯(lián)合治療方案中的基礎(chǔ)用藥，且是可用于治療PAH的皮下和靜脈給藥前列環(huán)素類藥物。
 

　　作為一款臨床療效明確的成熟藥物，曲前列尼爾表現(xiàn)出了較長(zhǎng)的生命周期以及穩(wěn)定的市場(chǎng)表現(xiàn)，常年維持著破億美元的銷售收入，2020年更是在全球市場(chǎng)取得了約5.17億美元的銷售數(shù)據(jù)(IMS數(shù)據(jù))。且在中國(guó)上市后銷售額增速明顯，據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)，曲前列尼爾注射液2021年在中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端銷售額同比增長(zhǎng)了186.89%。
 

　　2024年11月，遠(yuǎn)大醫(yī)藥與上海眾強(qiáng)藥業(yè)有限公司(眾強(qiáng)藥業(yè))達(dá)成股權(quán)投資協(xié)議和產(chǎn)品合作協(xié)議，戰(zhàn)略布局曲前列尼爾注射液等多款高潛力產(chǎn)品。根據(jù)協(xié)議，遠(yuǎn)大醫(yī)藥將認(rèn)購(gòu)眾強(qiáng)藥業(yè)約14.42%的股權(quán)，并獲得用于治療PAH的曲前列尼爾吸入制劑的大中華區(qū)(中國(guó)大陸、中國(guó)香港特別行政區(qū)、中國(guó)澳門特別行政區(qū)、中國(guó)臺(tái)灣地區(qū))獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益以及曲前列尼爾注射液的全球獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益(不含阿聯(lián)酋、愛(ài)爾蘭以及俄羅斯)及其原料藥的全球獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益(不含中國(guó)大陸)，以及用于治療苯丙酮尿癥的沙丙蝶呤片的全球獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益及其原料藥的海外獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。同時(shí)，遠(yuǎn)大醫(yī)藥還將享有對(duì)眾強(qiáng)藥業(yè)其他多款產(chǎn)品全球獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益以及MAH(Marketing Authorization Holder，MAH)轉(zhuǎn)移的優(yōu)先談判權(quán)，以及對(duì)眾強(qiáng)藥業(yè)股權(quán)交易的一系列優(yōu)先權(quán)。目前曲前列尼爾吸入劑與沙丙蝶呤片的全球注冊(cè)工作正在順利推進(jìn)中。
 

　　此次遠(yuǎn)大醫(yī)藥20ml:50mg新規(guī)格曲前列尼爾注射液獲批，將有效補(bǔ)充現(xiàn)有劑型，使得臨床醫(yī)生在給藥劑量調(diào)整上擁有更大的靈活性，能夠更好地滿足不同患者在疾病不同階段的個(gè)體化治療需求，為改善患者生活質(zhì)量提供了更有力的支持。
 

　　心腦血管急救罕見(jiàn)病管線加速輸出，國(guó)際化制藥版圖日趨清晰
 

　　曲前列尼爾注射液的布局，建立在遠(yuǎn)大醫(yī)藥對(duì)患者需求的深刻洞察之上。實(shí)際上，公司一直致力于瞄準(zhǔn)未被滿足的臨床需求進(jìn)行產(chǎn)品矩陣的拓展延伸，不僅著眼于患者規(guī)模龐大的常見(jiàn)病例，且對(duì)于人類面臨的醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)之一——罕見(jiàn)病，亦傾注了較多關(guān)切。
 

　　除了此次曲前列尼爾注射液新規(guī)格獲批上市外，遠(yuǎn)大醫(yī)藥的卡谷氨酸分散片已于2023年獲批上市，用于治療成人或兒童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏癥、異戊酸血癥(IVA)、甲基丙二酸血癥(MMA)或丙酸血癥(PA)所引起的高氨血癥；公司用于治療不能選擇垂體手術(shù)或手術(shù)未治愈的成年庫(kù)欣病的門冬氨酸帕瑞肽注射液于2025年5月獲批上市，用于治療韋斯特綜合征的氨己烯酸口服溶液散已遞交了上市申請(qǐng)。此外，公司其他多款罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)也在順利推進(jìn)中。
 

　　相較于其他疾病，罕見(jiàn)病患者的臨床診療更為復(fù)雜和困難，全球目前僅有5%的罕見(jiàn)病存在有效的治療手段且治療費(fèi)用昂貴，大部分罕見(jiàn)病患者依然面臨著“無(wú)藥可用”或是“天價(jià)藥費(fèi)”的困境。遠(yuǎn)大醫(yī)藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的布局，不僅體現(xiàn)了公司的技術(shù)實(shí)力，也為眾多飽受罕見(jiàn)病困擾的患者帶來(lái)了新的希望，進(jìn)一步鞏固了公司在心腦血管急救領(lǐng)域罕見(jiàn)病方向的市場(chǎng)地位。
 

　　除了罕見(jiàn)病外，遠(yuǎn)大醫(yī)藥也高度重視常見(jiàn)病、多發(fā)病領(lǐng)域的藥物研發(fā)，已在心腦血管急救板塊構(gòu)建起了具競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)品護(hù)城河。作為“國(guó)家基本用藥生產(chǎn)基地”、“國(guó)家戰(zhàn)備儲(chǔ)備急救用藥生產(chǎn)企業(yè)”、“國(guó)家小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)單位”，目前公司在心腦血管急救板塊擁有近30個(gè)品種，其中14個(gè)品種納入了國(guó)家急搶救藥品目錄，16個(gè)品種納入了短缺藥品目錄，產(chǎn)品管線數(shù)量位居前列，并儲(chǔ)備在研產(chǎn)品超過(guò)20款，無(wú)論是從管線數(shù)量還是生產(chǎn)實(shí)力來(lái)看均具備顯著的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。
 

　　以心腦血管急救等諸多板塊為基礎(chǔ)，遠(yuǎn)大醫(yī)藥已經(jīng)成為國(guó)內(nèi)制藥科技領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)企業(yè)，隨著未來(lái)公司高潛力產(chǎn)品管線的全球拓展以及國(guó)際化布局版圖的清晰，疊加“Go Global”戰(zhàn)略的賦能，遠(yuǎn)大醫(yī)藥正向著大型綜合性跨國(guó)制藥企業(yè)持續(xù)邁進(jìn)。