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　　【制藥網 行業動態】基因編輯領域，正迅速從實驗室走向產業化前沿，成為醫藥創新企業重點布局的方向。國內已有包括銳正基因、堯唐生物、輝大基因、博雅輯因、邦耀生物、瑞風生物、本導基因、啟函生物、美杰賽爾、丹瑞中國、貝斯生物、正序生物、時夕生物、篆碼生物、艾迪貝克、中因科技、舒桐醫療、益杰立科、新芽基因等在內的50多家企業布局，且不斷迎來新進展。
 

　　如2025年4月16日，銳正基因宣布，其自主研發的安全實現飽和藥效的體內PCSK9基因編輯產品ART002，在治療雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)的IIT臨床試驗中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)基線(>6mM)受試者的24周隨訪。臨床數據顯示：ART002在這些受試者實現了目標蛋白PCSK9敲除的飽和藥效并維持穩定，同時安全有效地降低了LDL-C濃度，平均降幅達56%，個體最高達70%，且維持穩定。
 

　　堯唐生物(YolTech Therapeutics)研發的一款靶向PCSK9基因的體內堿基編輯藥物YOLT-101注射液臨床試驗申請于今年4月獲正式受理。該產品其采用腺嘌呤堿基編輯器YolBE®與新型脂質納米顆粒(LNP)遞送系統。有別于傳統CRISPR/Cas9技術依賴的DNA雙鏈斷裂機制，YolBE®能夠在避免DNA雙鏈斷裂的情況下完成單堿基精確編輯。通過臨床前研究驗證，該技術在顯著降低染色體異常及脫靶風險的同時，展現出優異的基因組編輯安全性。這種安全性優勢使其在心血管疾病等常見病癥的治療中更具應用潛力。
 

　　此外，邦耀生物的BRL-101是一款依托邦耀生物自主研發的造血干細胞平臺(ModiHSC)開發的基因治療產品，適應癥為輸血依賴型β-地中海貧血，即將進入II期臨床階段。瑞風生物的RM-001是其自主研發的用于治療TDT的自體造血干細胞基因編輯產品。RM-001利用CRISPR/Cas基因編輯技術修飾γ-珠蛋白啟動子，激活人體內天然胎兒血紅蛋白合成，使紅細胞恢復正常生理功能并擺脫輸血，達到單次給藥治β-地貧的目的。目前RM-001正在I期臨床中進行研究。博雅輯因的ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干細胞注射液，是一款自體的、體外基因編輯細胞療法，用于治療TDT，正處于I期臨床研究階段……
 

　　國內基因編輯產業的快速發展，背后是技術的持續迭代與突破。業內表示，基因編輯工具技術經歷了ZFNs技術、TALENs技術、CRISPR技術的三代更新迭代發展，基因編輯的效率、精確度和便利性都有了顯著的提高。
 

　　隨著企業臨床進展的不斷突破和技術的持續迭代，國內基因編輯領域的產業化前景日益清晰。一方面，基因編輯技術在單基因遺傳病、癌癥、心血管疾病等領域的應用不斷深入，有望解決傳統治療手段難以攻克的醫學難題，市場需求空間巨大；另一方面，國內企業已形成從技術研發、產品開發到臨床轉化的完整產業鏈布局，50 余家企業的 “集群效應” 不僅提升了我國在全球基因編輯領域的競爭力，也為行業創新提供了充足動力。
 

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