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　　【制藥網 行業動態】小核酸藥物作為近年來新藥研發領域的重點方向，正憑借其優勢吸引著越來越多投資者的關注。近日，蔚程醫藥有限公司(VivatidesTherapeutics)宣布完成杏澤資本領投，啟明創投跟投的千萬美金種子輪融資，募資資金將主要用于臨床前肝外靶向小核酸平臺及管線的開發。這一消息再次將小核酸藥物研發推至聚光燈下，事實上，2025年以來，已有多家藥企在小核酸領域積極布局并成功融資。
 

　　2025年4月，AIRNA宣布完成超額認購的1.55億美元B輪融資。此次融資由Venrock Healthcare CapitalPartners領投，Forbion Growth聯合領投，眾多新老投資者參與其中。AIRNA將利用這筆資金推動其針對α1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)的首個RNA編輯候選藥物AIR-001進入1/2期臨床試驗，并開發針對心血管代謝及其他疾病的一系列創新RNA編輯藥物。AIRNA致力于開發RNA編輯療法，其專有平臺能利用天然機制高效、安全地編輯目標RNA，有望為嚴重或慢性疾病帶來功能性治愈方案。
 

　　同月，專注于小核酸藥物研發的創新型藥企瑞博生物完成超2億元E2輪融資，本輪由名信資本領投，昆山高新創投、昆山國科創投等跟投。瑞博生物已構建覆蓋研發至產業化全技術鏈的六大核心平臺，此前還曾獲高瓴資本、中金資本、君聯資本等知名機構投資，持續的資金注入將助力其在小核酸藥物開發道路上穩步前行。
 

　　5月，浩博醫藥宣布成功完成5000萬美元B+輪融資，由全球有名產業投資機構領投，啟明創投、鼎暉VGC等多家機構跟投。浩博醫藥專注于研發自主創新的靶向遞送小核酸藥物，致力于實現慢性乙型肝炎臨床治愈目標，此次融資將加快其研發進程，推動相關技術落地。幾乎同一時期，靖因藥業完成近5000萬美元B2輪融資，該公司專注于心血管代謝疾病領域，臨床管線豐富。融資后不久，靖因藥業即宣布與CRISPR Therapeutics達成戰略合作，共同開發并商業化新一代長效凝血因子XI(FXI)靶向小干擾RNA(siRNA)療法SRSD107，進一步彰顯其在小核酸領域的布局與實力。
 

　　小核酸藥物之所以如此受資本青睞，與其廣闊的市場前景密不可分。小核酸藥物是指靶向作用于RNA或蛋白質的一類寡核苷酸分子，相比傳統小分子藥物和抗體藥物，具有諸多優勢。首先，靶點篩選快，一旦明確致病基因序列，即可快速設計互補核酸鏈，縮短早期研發時間，而傳統藥物需大量化合物篩選。其次，研發成功率高，Alnylam公司網站數據顯示，其小核酸管線從立項至臨床三期的成功率高達60%，遠超傳統小分子及靶向類藥物。再者，小核酸藥物不易產生耐藥性，因其直接針對致病基因序列進行開發設計，從根源上阻斷致病蛋白的產生。而且治療領域尤為廣泛，在遺傳性疾病、罕見病、腫瘤、慢性病、病毒感染、乙肝等眾多領域都展現出治療潛力。此外，小核酸藥物效果持久，通過化學修飾等手段提高穩定性，延長半衰期，例如治療高膽固醇血癥的Inclisiran(siRNA)僅需每半年皮下注射一次，大大提高了患者的依從性，尤其適合慢性病管理。
 

　　從市場規模數據來看，小核酸藥物市場呈現出迅猛增長態勢。數據顯示，2016年小核酸藥物全球市場規模僅1千萬美元，到2021年就增長至32.5億美元，年復合增長率高達217.8%。Evaluate Pharma和BCG統計分析預測，2025年全球小核酸藥物市場規模將突破100億美元。平安證券研報指出，小核酸藥物有望成為繼小分子和抗體之后的新療法，其處境可類比20年前的抗體行業，小核酸藥物平均每年獲批約2款，占FDA批準藥物總數的5%左右。
 

　　雖然小核酸藥物前景光明，但也面臨一些挑戰。技術層面上，化學修飾和遞送系統是關鍵難題。小核酸藥物進入血液后，容易被核酸酶降解，且因帶有負電荷難以穿透細胞膜。目前全球小核酸藥物頭部公司的遞送技術多依靠專利授權，技術壁壘較高，雖然現在有脂質納米顆粒(LNP)、GalNac技術等可將藥物精準遞送到肝臟，但未來在中樞神經系統、眼睛、腎癌細胞與肺上皮細胞等遞送系統方面仍有待突破。此外，小核酸藥物的制備通常使用固相合成技術，工藝開發、放大和質量控制存在一定壁壘，對技術、設備、環境要求高，成本也居高不下。從市場角度看，國內小核酸市場還處于發展早期，尚沒有一款自主研發的小核酸藥物上市，從臨床階段到產品上市還需3-5年時間，市場的培育與成熟還需要各方持續努力。
 

　　總體而言，2025年以來眾多藥企在小核酸領域的融資行動，彰顯了該領域的熱度與潛力。小核酸藥物憑借自身優勢，在市場需求的推動下，未來有望在全球醫藥市場中占據重要地位。隨著技術的不斷突破與完善，小核酸藥物領域也將迎來更多的發展機遇。
 

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