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天價藥榜單出爐！這款基因療法單劑價格達 425 萬美元

2025年08月14日 14:20:15來源：制藥網點擊量：33821

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　　其中協和麒麟旗下的Lenmeldy單劑價格高達 425 萬美元。據悉，由日本協和麒麟公司開發的Lenmeldy于2024年3月獲FDA批準，用于治療罕見遺傳病異染性腦白質營養不良(MLD)。作為一款針對罕見遺傳病的基因療法，Lenmeldy 的高價背后是漫長的研發周期與復雜的生產工藝。數據顯示，2025年第一季度該藥物全球銷售額達到1410萬美元，同比增長92%。

　　緊隨其后的是 CSL Behring 的Hemgenix，350 萬美元的定價使其成為血友病治療領域的高價產品。血友病的本質是基因受損，Hemgenix的基因療法治療原理是將一種能夠產生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細胞，使患者自身能夠產生第九凝血因子。據悉，該藥物由荷蘭基因療法公司uniQure研發，2020年CSL以4.5億美元預付款獲得其商業化和進一步開發權利。

　　Sarepta Therapeutics 的Elevidys單價達到 320 萬美元，該藥物是針對杜氏肌營養不良癥的基因療法。藍鳥生物成為榜單中的贏家，旗下三款藥物Lyfgenia(310 萬美元)、Skysona(300 萬美元)和Zynteglo(280 萬美元)，涵蓋了鐮狀細胞貧血、腦腎上腺腦白質營養不良等多種罕見病治療領域，彰顯了該公司在細胞與基因治療領域的深厚積累。?

　　BioMarin 的Roctavian單價達到 290 萬美元，作為獲批用于成人重度 A 型血友病的基因療法，其定價反映了對傳統替代治療成本的重構。住友制藥的Rethymic達到281 萬美元，這款藥物是用于胸腺功能不全的細胞療法，體現了個體化醫療的高價值屬性。諾華的Zolgensma為232萬美元，作為較早獲批的脊髓性肌萎縮癥基因療法，其價格在同類產品中已顯現出一定的市場調整痕跡。?

　　深入分析這些高價藥物可以發現，它們普遍具有孤兒藥和基因/細胞療法的屬性。罕見病患者群體規模小導致研發成本難以攤薄，而基因編輯、細胞工程等前沿技術的應用，進一步推高了前期研發投入和后期生產難度。

　　然而，天價藥物也帶來了醫保支付的巨大挑戰。美國醫保體系正通過多種方式應對這一問題，包括基于療效的分期支付、與藥企協商價格折扣、設立專項基金等。這些探索不僅影響著美國醫藥市場的發展走向，也為全球其他國家的藥品定價與支付機制提供了重要參考。?

　　隨著基因治療技術的不斷成熟和產業化規模的擴大，未來這類高價藥物的價格有望逐步回落。但在短期內，創新療法的高價值定價仍將是醫藥市場的重要特征，如何在激勵創新與保障患者可及性之間找到平衡，將持續考驗著政策制定者、藥企和支付方的智慧。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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