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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2025年8月7日消息，據(jù)報(bào)道，知情人士透露，由于大型制藥公司持續(xù)尋求交易以緩解迫在眉睫的專利懸崖問(wèn)題，諾華已向?qū)Ｗ⒂诤币?jiàn)病的生物技術(shù)公司阿維蒂生物科學(xué)(AavantiBio)提出收購(gòu)意向。
 

　　據(jù)悉，諾華一直在評(píng)估對(duì)阿維蒂的收購(gòu)出價(jià)，該公司目前市值43億美元，諾華在最近幾周明確表達(dá)了收購(gòu)興趣。諾華這一舉措旨在擴(kuò)充其針對(duì)罕見(jiàn)遺傳疾病的藥物研發(fā)管線。不過(guò)，相關(guān)人士指出，鑒于目前雙方的討論尚處于早期階段，最終能否達(dá)成交易仍存在較大不確定性。他們還提醒，可能會(huì)有其他競(jìng)購(gòu)者參與角逐，或者談判隨時(shí)可能破裂。截至目前，諾華和阿維蒂雙方均拒絕就此發(fā)表評(píng)論。
 

　　公開(kāi)資料顯示，阿維蒂生物科學(xué)是一家在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域發(fā)展迅速的生物技術(shù)公司。雖然相比一些大型藥企，其規(guī)?；蛟S相對(duì)較小，但其在特定的細(xì)分領(lǐng)域——罕見(jiàn)遺傳疾病治療方面，具備獨(dú)特的技術(shù)優(yōu)勢(shì)與研發(fā)實(shí)力。公司致力于利用前沿的基因療法技術(shù)，針對(duì)那些因基因缺陷導(dǎo)致的罕見(jiàn)病進(jìn)行深入研究與藥物開(kāi)發(fā)。其研發(fā)團(tuán)隊(duì)由一批在基因治療、分子生物學(xué)等領(lǐng)域經(jīng)驗(yàn)豐富的專家組成，這些專業(yè)人才為公司的技術(shù)創(chuàng)新與產(chǎn)品研發(fā)提供了堅(jiān)實(shí)保障。
 

　　在針對(duì)罕見(jiàn)遺傳疾病的藥物研發(fā)管線上，阿維蒂生物科學(xué)取得了一系列積極的進(jìn)展。以杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)為例，這是一種由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因出現(xiàn)突變而引發(fā)的罕見(jiàn)遺傳病，患者因抗肌萎縮蛋白缺失或缺陷，肌肉在收縮過(guò)程中會(huì)出現(xiàn)慢性損傷與炎癥發(fā)作，嚴(yán)重影響肌肉再生。阿維蒂生物科學(xué)的SGT-003項(xiàng)目是一項(xiàng)極具潛力的下一代腺相關(guān)病毒(AAV)基因療法，該療法創(chuàng)新性地運(yùn)用親肌肉衣殼蛋白(AAV-SLB101)，將專有的神經(jīng)元型一氧化氮合酶(nNOS)微肌萎縮(microdystrophin)蛋白成功遞送至肌肉中，為DMD患者帶來(lái)了新的希望。公司計(jì)劃在2023年中提交新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請(qǐng)，若申請(qǐng)獲批，預(yù)計(jì)在2023年底便啟動(dòng)病患招募工作。
 

　　在弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)癥(Friedreich’sAtaxia，F(xiàn)A)的治療研究方面，阿維蒂生物科學(xué)的AVB-202項(xiàng)目同樣表現(xiàn)突出。FA是由編碼frataxin的FXN基因中出現(xiàn)三聯(lián)核苷酸重復(fù)擴(kuò)增所致，這種基因變化使得frataxin蛋白水平顯著降低，進(jìn)而導(dǎo)致鐵在組織中大量積累，對(duì)心臟和大腦等具有高能量需求的細(xì)胞造成嚴(yán)重影響，致使患者神經(jīng)系統(tǒng)逐漸遭到破壞，運(yùn)動(dòng)功能出現(xiàn)嚴(yán)重困難。AVB-202作為處于臨床前階段的AAV候選基因療法，已經(jīng)在小鼠與非人類靈長(zhǎng)類的三項(xiàng)動(dòng)物模型研究中，成功證實(shí)了其有效性，預(yù)計(jì)在2024年下半年，公司將提交AVB-202的IND申請(qǐng)。
 

　　針對(duì)因BAG3突變所引起的罕見(jiàn)心臟疾病，阿維蒂生物科學(xué)的AVB-401項(xiàng)目也在緊鑼密鼓地推進(jìn)中。這一臨床前項(xiàng)目在公司與其他企業(yè)合并后，得到了持續(xù)的開(kāi)發(fā)與深入研究。
 

　　除了上述項(xiàng)目，阿維蒂生物科學(xué)還在積極布局其他早期階段的心臟項(xiàng)目，不斷豐富自身的研發(fā)管線，為攻克更多罕見(jiàn)遺傳疾病奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
 

　　那么，諾華為何要瞄準(zhǔn)罕見(jiàn)遺傳疾病治療領(lǐng)域呢？從市場(chǎng)需求來(lái)看，盡管每種罕見(jiàn)病的患者群體相對(duì)較小，但全球范圍內(nèi)罕見(jiàn)病種類繁多，據(jù)業(yè)內(nèi)統(tǒng)計(jì)，全世界約有7000種罕見(jiàn)病，影響著多達(dá)3.5億人口，這一數(shù)字甚至超過(guò)了美國(guó)的總?cè)丝跀?shù)。然而，目前這些患者面臨著嚴(yán)重的醫(yī)療需求未得到滿足的困境，大量罕見(jiàn)病患者仍無(wú)藥可醫(yī)。諾華作為全球有名的大型制藥企業(yè)，一直將滿足迫切的未被滿足的醫(yī)療需求作為公司戰(zhàn)略的基石，因此，罕見(jiàn)遺傳疾病治療領(lǐng)域自然成為其重點(diǎn)關(guān)注的方向。
 

　　在戰(zhàn)略布局上，諾華一直致力于在全球醫(yī)藥市場(chǎng)保持優(yōu)勢(shì)地位。隨著行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的日益激烈，以及部分暢銷藥物面臨專利到期的困境，即所謂的“專利懸崖”問(wèn)題，諾華急需尋找新的業(yè)務(wù)增長(zhǎng)點(diǎn)。罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)由于其高技術(shù)壁壘、相對(duì)較少的競(jìng)爭(zhēng)以及政策支持等因素，具備巨大的發(fā)展?jié)摿?。通過(guò)收購(gòu)阿維蒂生物科學(xué)，諾華或能夠快速擴(kuò)充自身在罕見(jiàn)遺傳疾病治療領(lǐng)域的研發(fā)管線，增強(qiáng)在這一細(xì)分市場(chǎng)的競(jìng)爭(zhēng)力，為公司的長(zhǎng)期發(fā)展注入新的活力。
 

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