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　　【制藥網 行業動態】近年來，自體生成CAR-T療法在醫藥領域異軍突起，成為備受矚目的新興賽道。眾多國內外藥企紛紛在此布局，為該領域的發展注入了強大動力。
 

　　CAR-T療法，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是在體外利用基因工程的方法修飾患者外周血T細胞，賦予T細胞靶向識別腫瘤細胞表面抗原的特性，經體外擴增培養后回輸到患者體內進行治療腫瘤的方法。CAR-T細胞可表達識別腫瘤細胞表面抗原的合成受體并殺死腫瘤細胞。而自體生成CAR-T療法在此基礎上更進一步，具有一定的優勢。傳統CAR-T細胞療法需要從患者身上采集T細胞，在體外進行基因改造和擴增，這一過程不僅耗時耗力，成本高昂，還可能面臨細胞質量不穩定等問題。據相關數據顯示，傳統CAR-T療法的制備時間通常需要數周，成本高達數十萬美元。相比之下，自體生成CAR-T療法有望在體內直接實現T細胞的改造和激活，大大簡化了治療流程，縮短了治療周期，降低了治療成本。
 

　　數據顯示，CAR-T市場預計到2032年將達到885億美元的規模。隨著技術的不斷成熟和應用范圍的擴大，自體生成CAR-T療法的市場潛力更是不可估量。在腫瘤治療領域，它為眾多癌癥患者帶來了新的希望；在自身免疫性疾病治療方面，也展現出了巨大的發展潛力。
 

　　隨著自體生成CAR-T療法成醫藥領域的新興賽道，國外藥企動作頻頻。2025年6月30日，艾伯維宣布將以21億美元現金收購CapstanTherapeutics。Capstan主打的是一種正在重塑免疫治療邏輯的技術路徑，在體內直接制造CAR-T細胞。其核心項目CPTX2309是一款基于mRNA和肝臟去靶向脂質納米顆粒(tLNP)的體內CAR-T療法，專注于治療B細胞介導的自身免疫病。與傳統CAR-T需要采血、體外改造和淋巴耗竭不同，CPTX2309直接將編碼CAR的mRNA精準遞送至體內CD8+T細胞，短暫“編程”其清除B細胞，隨后表達衰退，降低長期免疫激活風險。目前，該項目已進入I期臨床。對艾伯維來說，這不僅是押注一個項目，更是在提前鎖定一種可能主導未來的免疫編程平臺。
 

　　此前，阿斯利康也在2025年3月中旬宣布以10億美元收購EsoBiotech，押注基于慢病毒載體(ENaBL)的體內細胞療法，EsoBiotech進展較快的項目ESO-T01是一款體內BCMACAR-T療法，年初剛剛完成一項IIT研究的頭例患者給藥。
 

　　國內藥企也不甘落后。云頂新耀近日宣布，其基于自主研發的靶向LNP(tLNP)系統開發的自體生成CAR-T項目，可用于治療腫瘤和自身免疫性疾病，已取得多項臨床前驗證。目前，云頂新耀已建立一種穩定的偶聯方法，確保偶聯效率的一致性和高效性，并篩選出可有效引導CAR在T細胞中特異且高效表達的靶向分子。在人源化小鼠腫瘤模型中，該療法已實現有效的腫瘤細胞清除；在非人靈長類動物(猴)模型中，也已驗證T細胞的高效轉染、CAR的表達以及B細胞的清除效果。公司預計在今年誕生頭個自體生成CAR-T臨床前候選藥物。
 

　　值得一提的是，自體生成CAR-T療法雖然前景被看好，但目前仍面臨一些技術挑戰，如工程病毒和合成遺傳物質等治療成分的大規模生產問題，以及安全性方面的考量，包括防止脫靶轉導、控制細胞因子釋放綜合征和神經毒性等，但隨著國內外藥企的積極布局和研發投入，未來發展前景廣闊。它有望改變腫瘤和自身免疫性疾病等領域的治療格局，為更多患者帶來福音。
 

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