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重磅！國產重癥肌無力新藥獲歐盟孤兒藥資格認定

2025年06月18日 16:37:00來源：制藥網點擊量：35496

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　　【制藥網產品資訊】“孤兒藥”指治療罕見病的藥物，因為病患人數少，研發成本高，只有很少的企業將資源投放于此，而被稱為“孤兒藥”。近年來，隨著國內藥企研發實力的提升，越來越多企業的產品獲得孤兒藥資格認定，并走向海外市場。

　　6月17日晚間，榮昌生物發布公告，其產品泰它西普獲得歐盟委員會(EC)授予的孤兒藥資格認定，用于治療重癥肌無力。

　　資料顯示，重癥肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引發的獲得性自身免疫性疾病。其發病機制是自身抗體破壞神經-肌肉接頭突觸后膜的乙酰膽堿受體，導致神經沖動傳遞受阻，肌肉無法正常收縮。該病的典型癥狀為部分或全身骨骼肌極易疲勞，活動后癥狀加重，休息和膽堿酯酶抑制劑治療后癥狀減輕，呈現“晨輕暮重”的特點，常見表現有眼瞼下垂、復視、吞咽困難、構音障礙、四肢無力等。

　　目前，針對重癥肌無力的治療手段豐富卻各有局限。藥物治療方面，膽堿酯酶抑制劑可改善癥狀，但無法治療疾病；糖皮質激素及免疫抑制劑能調節免疫反應，卻存在感染、骨質疏松等副作用；新興的生物制劑雖療效明顯，不過價格高昂且長期安全性待驗證。手術治療中，胸腺切除術對合并胸腺瘤患者有積極意義，但并非適用于所有患者，且存在手術風險。血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白可快速緩解病情，卻只是短期應急手段，無法替代長期治療。總體而言，現有治療多為控制癥狀、延緩病情進展，難以實現治好，亟待更安全有效的治療方案。

　　泰它西普是一款BAFF/APRIL雙靶點生物制劑，可同時抑制兩個細胞因子的過度表達，來阻止B細胞的異常分化和成熟，從而治療B細胞介導的多種免疫性疾病。

　　2021年3月，泰它西普獲得國家藥監局附條件上市批準，成為全球頭款治療系統性紅斑狼瘡的雙靶點生物制劑。2023年，該產品的獲批由附條件批準轉為完全批準。

　　2024年7月和2025年5月，泰它西普分別獲批類風濕關節炎(RA)適應癥和成人全身型重癥肌無力(gMG)適應癥。值得一提的是，泰它西普也是全球頭個上市的治療重癥肌無力的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥。

　　此外，在國內臨床研究方面，泰它西普的IgA腎病適應癥、干燥綜合征適應癥均預計在今年三季度提交新藥上市申請。在海外臨床研究方面，重癥肌無力適應癥的海外Ⅲ期臨床正在入組病人，爭取今年年底或明年年初完成患者入組。

　　據國際重癥肌無力基金會及研究數據顯示，全球重癥肌無力患病率約為每10萬人15-25例，在歐盟符合罕見病(患病率低于萬分之五)定義。基于歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定，泰它西普在歐盟將享有包括研發方案科學建議、部分費用減免、上市申請費用優惠，以及獲批后十年的市場獨占期等一系列政策支持，將有力推動泰它西普重癥肌無力適應癥在歐盟開發進程。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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