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　　【制藥網 產品資訊】根據國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)網站公示，今年5月以來，已有3款創新藥納入突破性治療品種名單，包括復星醫藥、諾誠健華等。
 

　　其中5月12日，復星醫藥宣布，自主研發的1類新藥FCN-159片(蘆沃美替尼片)用于治療兒童朗格漢斯組織細胞增生癥已被納入國家藥監局突破性治療藥物程序，目前，該適應癥在中國境內處于II期臨床試驗階段。
 

　　FCN-159片為MEK1/2選擇性抑制劑，擬主要用于治療晚期實體瘤、1型神經纖維瘤病、樹突狀細胞和組織細胞腫瘤、低級別腦膠質瘤等。截至目前，蘆沃美替尼片已有2項適應癥的上市申請先后獲國家藥監局受理，并被納入優先審評程序，分別是用于治療成人樹突狀細胞和組織細胞腫瘤、以及治療2歲及2歲以上兒童1型神經纖維瘤病(NF1)相關的叢狀神經纖維瘤(PN)。
 

　　該新藥用于治療成人1型神經纖維瘤病于中國境內(不包括港澳臺地區，下同)處于III期臨床試驗階段，用于治療低級別腦膠質瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯組織細胞增生癥于中國境內均處于II期臨床試驗階段，其中，用于治療組織細胞腫瘤、無法手術或術后殘留/復發的NF1相關的叢狀神經纖維瘤成人患者、兒童朗格漢斯組織細胞增生癥三項適應癥均已被國家藥監局藥品審評中心納入突破性治療藥物程序。
 

　　5月12日，諾誠健華宣布，公司自主研發的BCL2抑制劑mesutoclax(ICP-248)獲得CDE授予突破性療法認定，用于治療BTK抑制劑耐藥后的復發/難治性套細胞淋巴瘤(R/R MCL)患者。
 

　　資料顯示， Mesutoclax是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯合治療慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤 (CLL/SLL)、套細胞淋巴瘤 (MCL) 和其他非霍奇金淋巴瘤(NHL)、以及急性髓系白血病 (AML)。BCL2是細胞凋亡通路的重要調控蛋白，其表達異常與多種惡性血液腫瘤的發生發展相關。Mesutoclax通過選擇性抑制BCL2蛋白，恢復腫瘤細胞凋亡，從而抑制腫瘤生長和擴散。目前，mesutoclax正在中國和全球開展一系列臨床試驗，包括聯合奧布替尼一線治療CLL/SLL的注冊性III期臨床試驗，以及治療AML的臨床試驗等。
 

　　此外，根據CDE網站公示，英矽智能的INS018_055片納入突破性治療品種，擬用于治療特發性肺纖維化。資料顯示，INS018_055是一款由英矽智能自主研發的小分子抑制劑。其新穎靶點由公司自有的人工智能驅動的靶點發現引擎PandaOmics識別，并且，英矽智能利用生成化學平臺Chemistry42針對該新穎靶點生成和設計了全新的分子結構。此前，INS018_055在新西蘭和中國開展的I期臨床試驗中，均表現出良好的安全性、耐受性和藥代動力學(PK)特征。據悉，2024年6月，英矽智能曾宣布，INS018_055已經完成中國IIa期臨床試驗全部患者入組，該研究旨在評估INS018_055在患者群體中治療特發性肺纖維化(IPF)的安全性、耐受性和初步療效。
 

　　CDE的突破性療法認定(BTD)旨在加快具有顯著臨床優勢的新藥臨床開發。納入突破性療法認定的新藥往往針對嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且在臨床試驗中顯示效果或安全性具有明顯優勢。此次3 款創新藥成功納入突破性療法，這不僅是對企業研發實力的認可，更為相關疾病患者帶來了新的治療曙光，標志著我國醫藥創新在多個領域邁出重要一步。
 

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