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我國創新藥領域又迎來重大突破，頭個基因治療藥物獲批上市

2025年04月11日 08:52:21來源：制藥網點擊量：36932

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　　基因治療作為一種前沿的治療手段，近年來在全球范圍內備受關注。它通過將外源基因或基因編輯工具導入靶細胞，對因基因異常引發的疾病進行治療，具有成藥性好、特異性強、療效顯著等特點。與傳統藥物不同，基因治療藥物能夠從根源上糾正患者的基因缺陷，為許多遺傳性罕見病和單器官疾病患者帶來了治愈的曙光。?

　　血友病 B 是一種遺傳性罕見病，由凝血因子 Ⅸ 缺乏引起。患者常常從小就面臨頻繁出血的困擾，這不僅嚴重損傷關節結構和功能，導致致殘率居高不下，還需終生頻繁注射凝血酶原復合物或重組凝血因子進行治療。這種治療方式不僅給患者帶來了感染、血栓等風險和生活不便，長期的治療費用也讓患者家庭背負了沉重的經濟負擔。?

　　“信玖凝” 的出現，為血友病 B 患者提供了一種全新的治療選擇。該藥物以自主研發的新型 AAV 為載體，通過單次靜脈給藥進入人體后，病毒會攜帶人凝血因子 Ⅸ 基因在肝臟持續表達，從而提高并長期維持患者的凝血因子水平。

　　根據信念醫藥發表在《柳葉刀 — 血液病學》雜志上的臨床研究結果，10 例重度、中重度血友病 B 患者接受 “波哌達可基注射液” 治療后，在中位 58 周的隨訪中展現出了顯著的臨床獲益：患者中位年化出血率從 12 次減少至 0 次，中位靶關節數從 1.5 個減少至 0 個，中位凝血因子藥物年輸注次數從 53.5 次減少至 0 次。此外，公司發表在《新英格蘭醫學雜志》上的論文也報告了血友病 B 患者接受治療后，成功完成全膝關節置換術，進一步證明了基因治療對血友病的長期療效以及在大手術中的良好止血效果。?

　　“信玖凝” 的成功上市，不僅是信念醫藥多年研發努力的成果，也得益于上海良好的科技創新生態和資源協同，以及上海對生物醫藥產業的戰略推動和全鏈條創新賦能。

　　據悉，近年來，上海市相繼發布了《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案 (2022—2024 年)》《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案 (2023—2025 年)》等政策，系統推動細胞與基因治療產業高質量發展，取得了一系列創新成果。同時，《關于支持生物醫藥產業全鏈條創新發展的若干意見》等政策的落地，也為生物醫藥企業的創新發展和產業升級提供了高質量服務，優化了產業創新發展生態。?

　　而信念醫藥在藥物研發和臨床試驗階段，就得到了上海市科委的多項政策支持。此次 “信玖凝” 獲批上市，是我國創新藥領域的一個重要里程碑，標志著我國在基因治療藥物研發方面取得了重大突破。未來，隨著科技的不斷進步和政策的持續支持，相信會有更多創新藥物問世，為未被滿足的醫療需求提供更多創新產品和治療新方法，推動我國生物醫藥產業邁向更高的臺階。

　　據了解，2012年，全球頭一款基因療法在歐盟獲批上市，由此開啟了基因治療的新時代。這些年，在海外市場，已有多款基因療法獲批上市。不過，由于技術復雜、開發難度大、開發成本高，不少藥物定價昂貴，售價在百萬元人民幣甚至上千萬元人民幣不等。而昂貴的定價，也一定程度限制了基因療法商業化落地。那么此次獲批上市的波哌達可基注射液，會如何定價？武田相關人士回復稱，價格預計要等到年中商業上市時才正式公布。

　　據悉，早在2023年10月，信念醫藥就與武田中國宣布達成獨家合作協議，授權武田中國在中國內地、中國香港和中國澳門負責波哌達可基注射液的商業化經營。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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