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小核酸藥物逐漸迎來黃金發展期，國內外藥企正爭相布局

2025年03月25日 09:41:34來源：制藥網點擊量：40050

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　　【制藥網行業動態】小核酸藥物是指一類在基因水平上發揮作用的小RNA分子，主要類型有反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、RNA適配體(Aptamer)等。近年來，核酸藥物市場發展火熱，在罕見病、遺傳病、乙肝、肥胖、腫瘤等領域都涌現出了不少新療法。數據顯示，全球已有超100種小核酸藥物進入臨床研發階段。目前，還有越來越多藥企正在加速布局。

　　如近日，ASO龍頭Ionis Pharmaceuticals宣布，與日本藥企小野制藥(Ono)已簽訂一項許可協議，授予后者開發和商業化sapablursen的全球獨家權利。Ionis將獲得2.8億美元的預付款，以及可能高達6.6億美元的額外付款和特許權費。據悉，sapablursen是一種用于治療真紅細胞增多癥(PV)的反義寡核苷酸藥物，已獲得美國FDA授予的快速通道認定和孤兒藥認定。

　　另一家小核酸頭部企業Alnylam公司也在日前斬獲了一項重磅批準，vutrisiran(商品名Amvuttra)獲FDA批準用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)。據悉，Vutrisiran是一款皮下給藥的siRNA療法，是可同時治療ATTR淀粉樣變性患者的多發性神經病(polyneuropathy)和心肌病的頭款FDA批準療法。

　　小核酸藥物具有高特異性、研發周期短、不易產生耐藥性、效果持久、治療領域廣等優點，具有較大的發展前景。當前在中國，其實也已有不少藥企在小核酸藥物領域迎來了嶄新的發展機遇。

　　3月14日，悅康藥業發布2024年全年業績報告時披露，超長效降脂小核酸藥物YKYY015注射液，已獲批中美臨床，國內Ⅰ期臨床試驗正在進行中，有望實現一年僅需注射2次有效降脂，其偶聯了悅康藥業自主研發的GalNAc遞送系統，能夠實現高效的肝靶向遞送。

　　前沿生物也正在穩步推進小核酸藥物研發，現已成功確定部分項目的候選化學物(PCC)，其中一款所選靶點具備同類首創(First-in-Class)潛力的小核酸候選藥物，已順利進入新藥臨床試驗申請支持性研究(IND enabling)階段。

　　分析人士指出，通過多年的發展，隨著技術的不斷進步，核酸藥物也正在成為國產創新藥的下一個爆點。據了解，中國小核酸藥物市場在 2022 年預計約400 萬美元，2025 年預計將有望達到 3 億美元以上。巨大的市場規模將吸引國內藥企加速入場，并將研發重點從罕見病拓展到慢性病再到更多疾病領域，為患者帶來新的治療選擇和希望。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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