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　　【制藥網 行業動態】近日，制藥頭部輝瑞做出一項重大決策，宣布停止 B 型血友病基因療法 Beqvez 的研發和商業化進程。
 

　　值得一提的是Beqvez 在 2024 年 4 月才剛剛獲得 FDA 批準上市，定價高達 350 萬美元，但是一年時間過去，輝瑞便決定終止了該藥物的開發和商業化。
 

　　資料顯示，Beqvez是一種基于腺相關病毒(AAV)載體的基因替代療法，旨在通過一次性治療解決B型血友病患者的長期出血問題。B型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，主要由于第九凝血因子缺乏導致，患者通常需要定期注射凝血因子以防止出血。Beqvez通過將正常功能的第九凝血因子基因導入患者體內，從而恢復其凝血功能。據悉，Beqvez研發始于Spark Therapeutics，輝瑞在2014年從Spark獲得了Beqvez的授權。
 

　　對于輝瑞為何放棄Beqvez，原因或是“需求疲軟”。輝瑞表示，迄今為止，患者及其醫生對血友病基因療法表現出的興趣有限。此外，該產品自獲批以來，未有商業患者接受過Beqvez治療。
 

　　據悉，放棄Beqvez后，輝瑞打算將其資源集中在其認為將對患者產生重大影響的治療方法上，例如近期獲得批準的一種血友病A新藥Hympavzi上。Hympavzi是一種抗組織因子途徑抑制劑(TFPI)。作為FDA批準的TFPI抗體，Hympavzi不僅為A型和B型血友病成人及12歲以上兒童患者提供了一種新的預防和降低出血發作頻率的治療選擇，還因其便捷的自我給藥方式，較大地提高了患者的生活質量。
 

　　根據梳理，輝瑞在細胞基因療法領域的布局并非一帆風順。早在 2014 年，輝瑞從 Spark Therapeutics 獲得 Beqvez 的授權，開啟了細胞基因療法領域的探索。經過十年的投入，終于迎來了 Beqvez 的上市，然而市場表現卻令人大失所望。在過去的一年里，其銷售業績為零，這也讓輝瑞不得不重新審視該項目的前景。不僅如此，2024 年 6 月，輝瑞開發的杜氏肌營養不良癥基因療法(PF-06939926)在 3 期臨床試驗中遭遇意外挫折，公司決定放棄該項目，并計提了 2.3 億美元的減值費用，還裁減了位于北卡羅來納州工廠的 200 多名員工。2024 年 12 月 30 日，即便 3 期試驗獲得了積極結果，輝瑞還是決定終止與 Sangamo Therapeutics 公司就血友病 A 基因療法的合作關系。
 

　　隨著 Beqvez 退出市場，輝瑞目前已沒有處于商業或臨床階段的細胞基因療法管線，其發言人也確認，輝瑞目前沒有正在進行的基因療法項目。這一系列動作表明，輝瑞正在逐步退出細胞基因療法領域。
 

　　其實，輝瑞并非唯一在藥物研發上遭遇困境并選擇終止項目的藥企。曾經估值超百億美元的細胞基因療法企業藍鳥(Bluebird Bio)，在 2 月 21 日宣布以 2900 萬美元的低價賣給凱雷集團和 SK 資本。據悉，藍鳥生物獲批的三款細胞基因療法產品 —— 鐮狀細胞病基因療法 Lyfgenia 、腦腎上腺腦白質營養不良基因療法 Skysona 、β 地中海貧血基因療法 Zynteglo ，至今未實現盈利。
 

　　另外，在血友病基因療法領域，其他藥企也面臨著類似的問題。CSL Behring 公司的 Hemgenix 作為頭個上市的 B 型血友病基因療法，同樣面臨著上市后推廣速度慢于預期的問題。Biomarin 公司的 A 型血友病基因療法 RocTavian 同樣銷售緩慢，2023 年 6 月獲 FDA 批準上市，定價 2900 萬美元，2024 年銷售額僅 2600 萬美元。
 

　　業內表示，這些藥企終止藥物開發的案例，反映出細胞基因療法在商業化道路上的重重挑戰。高昂的價格、保險覆蓋的局限性、患者選擇的限制、市場教育不足、長期效果和安全性不確定性等因素，都成為了阻礙細胞基因療法走向市場的絆腳石。對于整個醫藥行業來說，這不僅是企業戰略的調整，更是對未來藥物研發方向和商業模式的一次深刻反思。未來，細胞基因療法是否能突破這些困境，找到新的發展路徑，值得持續關注。
 

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