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　　【制藥網 產品資訊】近日，美國FDA藥物評價和研究中心(CDER)發布了2024年度的新藥獲批報告，CDER在2024年共計批準50款創新療法，這些療法中，有24款被認定為“first-in-class”新藥，包括靶向膽堿能受體的頭個抗精神病藥物Cobenfy、頭款獲得FDA批準用以抑制IL-31信號的單克隆抗體Nemluvio、頭款獲批的menin抑制劑Revuforj、FDA批準的頭款NASH療法Rezdiffra等。
 

　　那么，進入2025年，有哪些潛在FIC療法值得期待呢？業內列舉了這些藥物，包括用于遺傳性血管性水腫治療的Donidalorsen、用于治療血友病的Fitusiran、用于神經纖維瘤病1型相關的叢狀神經纖維瘤治療的Mirdametinib、用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征的Plozasiran、用于治療中重度急性疼痛的Suzetrigine、用于治療c-Met蛋白過度表達的經治局部晚期或轉移性非鱗狀NSCLC成人患者的Telisotuzumab vedotin、用于低級別中等風險非肌層浸潤性膀胱癌治療的UGN-102以及目標適應癥為IIIA型黏多糖貯積癥的UX111。
 

　　上述潛在FIC療法中，不少目標適應癥為罕見病。例如，黏多糖貯積癥是一組復雜的、進行性、多系統受累的溶酶體病，為罕見病的一種，是由于降解酸性黏多糖(亦稱糖胺聚糖)的酶缺乏所致，不能完全降解的黏多糖在溶酶體中貯積，從而發生的一系列病變。這類疾病目前不能治好，患者存在巨大的尚未被滿足的治療需求。Ultragenyx Pharmaceutical公司的UX111是一種用于治療IIIA型黏多糖貯積癥的新型體內基因療法，關鍵性Transpher A研究的數據顯示，接受UX111治療后，患者腦脊液中的硫酸乙酰肝素(HS)水平迅速且持續降低，且這一生物標志物的持續降低與長期認知發育的改善相關。據悉，該公司已向美國FDA提交了生物制品許可申請，尋求加速批準。
 

　　家族性高乳糜微粒血癥(FCS)則是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，需長期限制飲食中脂肪的含量。Arrowhead Pharmaceuticals公司的Plozasiran是一款靶向APOC3基因的潛在“first-in-class”RNAi療法，其治療目標是通過下調APOC3降低甘油三酯水平。該公司日前表示，FDA已接受為plozasiran遞交的新藥申請，用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征。
 

　　叢狀神經纖維瘤是一種較為罕見的神經纖維瘤病，1型是這種疾病主要的類型，也是目前醫學診療的難點之一。針對該疾病，SpringWorks Therapeutics公司開發了一種口服別構小分子MEK抑制劑Mirdametinib，這種藥物靶向MEK1和MEK2。美國FDA已接受該公司遞交的新藥申請并授予其優先審評資格。關鍵性2b期臨床試驗ReNeu數據顯示，試驗中的兒童和成人患者的疼痛、生活質量和身體功能較基線有統計學上顯著的改善。
 

　　遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，是以發作性、自限性、局限性皮膚和黏膜非凹陷性水腫為特征的原發性補體缺陷病。對此，Ionis Pharmaceuticals公司開發了一款反義寡核苷酸配體偶聯(LICA)藥物Donidalorsen，該藥旨在精確沉默前激肽釋放酶(PKK)的表達，中斷導致遺傳性血管性水腫(HAE)發作的信號通路。
 

　　此外，血友病也是一種罕見的遺傳性疾病，賽諾菲和Alnylam Pharmaceuticals的Fitusiran或有望給血友病患者帶來新的治療選擇。據介紹，Fitusiran是一款RNAi療法，旨在作為體內產生/未產生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的預防性治療。該藥可降低抗凝血酶水平，從而促進凝血酶生成，重新平衡止血功能并預防出血。
 

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