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　　【制藥網 產品資訊】11月以來，中美瑞康、維立志博等多家國內藥企宣布，相關創新藥獲美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認定。
 

　　如 中美瑞康于2024年11月19日宣布，其自主研發的FUS基因靶向小干擾RNA(siRNA)療法RAG-21，成功獲得FDA授予的孤兒藥資格認定，用于治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)。據悉，這是公司在ALS領域獲得的第2個FDA孤兒藥物認證，此前RAG-17已獲得針對SOD1-ALS的認證。
 

　　資料顯示，ALS是一種無法治愈的嚴重的神經退行性疾病，選擇性地損傷皮層與脊髓內的運動神經元。 RAG-21是一種專門針對FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運動神經元退化的根源。該藥物通過RNA干擾(RNAi)機制發揮作用，通過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯誤定位和異常聚集。
 

　　臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。作為一款新型RNA療法，RAG-21為目前尚無疾病修飾療法的FUS-ALS患者帶來了改善預后的新希望。
 

　　11月1日維立志博宣布，自主研發、擁有全球知識產權的1類新藥LBL-034獲FDA授予孤兒藥資格認定，用于治療多發性骨髓瘤(MM)。
 

　　資料顯示，多發性骨髓瘤(MM)是一種克隆漿細胞異常增殖引起的惡性漿細胞疾病，約占血液系統惡性腫瘤的10%，約占全部腫瘤性疾病的1%。LBL-034是應用維立志博自主研發并具有知識產權的CD3雙抗技術平臺"LeadsBodyTM"開發的新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化雙特異性T細胞銜接抗體。LBL-034僅在GPRC5D+細胞存在時選擇性地與T細胞結合，從而在GPRC5D表達的腫瘤微環境中條件性地激活T細胞。在高、中及低GPRC5D表達的細胞中，LBL-034始終表現出優異的靶向腫瘤細胞殺傷作用，以及強大的劑量依賴性抗腫瘤活性，顯示有成為同類抗腫瘤藥選擇的潛力。
 

　　維立志博表示，孤兒藥資格認定是FDA對維立志博LBL-034在MM治療領域顯著潛力的高度認可。這將有助于加快推進LBL-034在全球的后續臨床開發和上市進程。
 

　　據悉，孤兒藥資格認定是FDA為鼓勵開發罕見病治療藥物而設立的，可為新藥開發提供一系列的激勵措施，包括但不限于：臨床試驗費用的稅收抵免‌；FDA對臨床研究各階段的特別指導；免除新藥注冊申請費用；上市后享有7年的市場獨占權。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國地區少于20萬患者的罕見病的藥物。
 

　　根據梳理，今年以來，還有多個國產創新藥獲得這一資格認定。如9月九天生物宣布，其自主研發的腺相關病毒(AAV)基因治療藥物SKG1108，一款用于治療視網膜色素變性(RP)的突破性基因療法，已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)孤兒藥資格認定(ODD)。5月邁威生物宣布，其自主研發的靶向Nectin-4 ADC創新藥(研發代號：9MW2821)獲FDA授予孤兒藥資格認定，用于治療食管癌。3月華昊中天宣布，其核心產品優替德隆注射液獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療乳腺癌腦轉移。1月博安生物公告，自主研發的兩款靶向Claudin18.2的在研藥物BA1105和BA1301分別獲得FDA授予的用于治療胃癌(胃食管連接部癌)的孤兒藥資格認定。
 

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